BridgeBio Pharma (BBIO): обзор акций

В независимом анализе с подбором по склонности, включающем 2 684 пациента с ATTR-CM из базы Epic COSMOS, крупнейшей базы электронных медицинских записей США, акорамидис был связан со статистически значимым снижением риска на 18% по комбинированному показателю смерти, госпитализации по любой причине, нового возникновения фибрилляции предсердий и усиления диуретической терапии по сравнению с тафамидисом. Этот показатель отражает улучшение клинических исходов при применении акорамидиса в реальных условиях.

В первом рецензируемом сравнительном исследовании эффективности стабилизаторов TTR при ATTR-CM на основе данных страховых выплат США acoramidis показал статистически и клинически значимое снижение на 34% риска комбинированных событий клинического ухудшения (усиление диуретической терапии, госпитализация по поводу сердечной недостаточности и смертность) по сравнению с tafamidis (p=0,046). Это подтверждает улучшенную клиническую стабильность при использовании acoramidis по сравнению с tafamidis.

Компания BridgeBio Pharma добилась нескольких клинических и коммерческих успехов, однако акции неоднократно снижались после позитивных новостей. В испытаниях препарата инфигратиниб для лечения карликовости результаты превзошли лидера рынка, а продажи Attruby продолжают превышать ожидания аналитиков. Руководство теперь прогнозирует более высокие максимальные продажи этого препарата. Недавние неудачи конкурентов и новые данные о пользе Attruby для почек и сокращении дней госпитализации дополнительно укрепляют коммерческие перспективы BridgeBio Pharma.

Лечение пероральным инфигратинибом в течение 52 недель в исследовании PROPEL 3 показало благоприятные тенденции по сравнению с плацебо по клинически значимым дополнительным показателям, включая апноэ сна и случаи среднего отита. Эти результаты свидетельствуют о положительном влиянии препарата не только на рост, но и на сопутствующие состояния у детей с ахондроплазией. Исследование фазы 3 подтверждает потенциал инфигратиниба как эффективного варианта терапии для этой группы пациентов.

Компания BridgeBio заключила добровольное соглашение с правительством США, направленное на расширение доступа пациентов Medicaid к уже продаваемым лекарствам компании. Это соглашение также снижает стоимость препаратов для американцев, при этом не ставя под угрозу инновации и устойчивое развитие в области редких заболеваний. Таким образом, BridgeBio стремится сделать свои жизненно важные лекарства более доступными для широкой аудитории, сохраняя при этом качество и эффективность лечения.

Acoramidis стал первой терапией, которая, как показано, может обратить прогрессирование структурных заболеваний сердца и функциональное снижение на протяжении 42 месяцев по данным КМР-исследований. В анализе завершивших лечение до половины пациентов продемонстрировали клинически значимое улучшение функции сердца. Пациенты, получавшие acoramidis, в среднем прожили на 65 дней дольше без госпитализаций к 36-му месяцу по сравнению с пациентами плацебо. Эффективность и безопасность acoramidis сохранялись в течение 54 месяцев у различных подгрупп ATTR-CM, включая варианты p.Val142Ile и не-p.Val142Ile. Эти результаты были опубликованы одновременно в European Journal of Heart Failure.