Новости по акциям BioMarin Pharmaceutical (BMRN)

Компания BioMarin Pharmaceutical Inc. объявила о представлении новых данных из 13 исследований на ежегодном собрании Американского общества по исследованию костей и минералов (ASBMR) 2026 года в Бостоне. В числе представленных результатов — данные по препарату VOXZOGO® (восоритид) для лечения детей с ахондроплазией и гипохондроплазией. Новый анализ демонстрирует влияние VOXZOGO® на рост большого затылочного отверстия и краниоцервикального соединения у детей с ахондроплазией, включая младенцев.

Четвёртый квартал 2026 и 2027 год обещают быть насыщенными важными событиями для BioMarin Pharmaceutical Inc. К концу 2026 года ожидается презентация данных фазы 1/2 по препарату BMN 351 в дозировке 12 мг/кг для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Кроме того, в первой половине 2027 года возможно одобрение Voxzogo для лечения гипохондроплазии. В связи с этим BioMarin повысила прогноз выручки на весь 2026 год с диапазона 3,83–3,93 млрд долларов до 3,88–3,93 млрд долларов.

Акции компании BMRN выросли после того, как препарат Voxzogo достиг главной цели в исследовании поздней стадии гипохондроплазии, что поддерживает запланированную подачу заявок в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в 2026 году. Препарат Voxzogo, разработанный BioMarin Pharmaceutical, предназначен для лечения определённого типа карликовости, связанного с гипохондроплазией. Это заболевание связано с нарушением роста костей, что приводит к непропорционально короткому росту человека. Успешные результаты исследования укрепляют позиции компании на рынке и могут привести к дальнейшему развитию их терапевтических решений для редких генетических нарушений.

Исследование достигло основной конечной точки, превысив ожидания с высоко статистически значимым улучшением темпа годового роста (AGV, изменение по сравнению с исходным уровнем) на 2,33 см/год по сравнению с плацебо на 52-й неделе, а также статистически значимыми увеличениями стоячей высоты и Z-оценки роста. В исследовании было также продемонстрировано статистически значимое улучшение размаха рук на 52-й неделе по сравнению с плацебо, что является ключевой мерой, связанной с функциональной независимостью. Безопасность соответствует установленному профилю для ахондроплазии и не выявлено новых сигналов безопасности. Подготовка к подаче Дополнительного заявления на новое лекарственное средство (sNDA) в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) планируется на третий квартал, за чем последуют подачи в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) и другие региональные органы здравоохранения. Полные данные будут представлены на ближайшей медицинской конференции. BioMarin также заявил, что планирует расширить исследования, чтобы включить более широкую популяцию пациентов, что поможет лучше понять возможные долгосрочные эффекты лечения. По оценкам специалистов, от гипохондроплазии страдает около 1 из 15 000 новорождённых, и это состояние сопровождается замедлением роста костей, которое проявляется в раннем детстве.

Акции BioMarin упали после того, как BMN 401 достигла цели по биомаркерам, но не достигла ключевой радиографической конечной точки в исследовании поздней стадии дефицита ENPP1. Синдром дефицита ENPP1 является редким метаболическим заболеванием, которое может привести к кальцификации артерий и другим тяжелым симптомам. BioMarin Pharmaceutical, основанная в 1997 году, специализируется на разработке инновационных лекарственных препаратов для лечения редких генетических заболеваний.

BioMarin Pharmaceutical остается "сильной покупкой" благодаря прогрессу в области исследований, стратегическим приобретениям и устойчивым прогнозам выручки. Приобретение компанией BMRN фирмы Amicus Therapeutics добавляет препараты GALAFOLD и POMBILITI + OPFOLDA, что способствует увеличению прогноза выручки на 2026 год до $3.825–$3.925 миллиарда с целевым ростом на 20% по сравнению с прошлым годом. Расширение использования VOXZOGO в лечении гипохондроплазии и продолжающиеся клинические испытания представляют собой ключевые катализаторы, при этом ожидается публикация данных по третьей фазе испытаний во втором квартале 2026 года. BioMarin также активно развивает свой портфель в области редких заболеваний. Компания стремится внедрять инновационные терапевтические решения, чтобы улучшить качество жизни пациентов по всему миру. На начало 2023 года BioMarin имела ряд одобренных препаратов, которые получили положительные отзывы специалистов в области здравоохранения.

Компания BioMarin Pharmaceutical Inc. не оправдала ожиданий по прибыли на акцию (EPS) в первом квартале, несмотря на превышение прогноза по выручке. Это произошло из-за высоких затрат и списаний, которые повлияли на прибыль. Тем не менее новое соглашение с Amicus Therapeutics позволяет ожидать улучшения финансовых показателей компании к 2026 году. Компания BioMarin специализируется на разработке лекарств для лечения редких генетических заболеваний и имеет несколько ключевых препаратов в своем портфеле. В 2022 году выручка компании составила около 2 миллиардов долларов. Сотрудничество с Amicus Therapeutics может помочь расширить рынок и улучшить доступность лекарств для пациентов.

Компания BioMarin Pharmaceutical сообщила о квартальной прибыли в размере $0,76 на акцию, что не дотягивает до прогноза Zacks Consensus Estimate, установленного на уровне $0,94 на акцию. Для сравнения, год назад прибыль составила $1,13 на акцию. BioMarin Pharmaceutical известна своими разработками в сфере редких генетических заболеваний. Компания активно работает над новыми медицинскими решениями и недавно заверила в успешных результатах испытаний одного из своих ведущих препаратов. Несмотря на незначительное снижение прибыли, BioMarin продолжает оставаться одним из лидеров в своей отрасли.

VOXZOGO является единственным одобренным лечением для детей с ахондроплазией, начиная с рождения, с более чем 10-летними клиническими исследованиями, демонстрирующими долгосрочную пользу в предотвращении осложнений, связанных с ахондроплазией. Исследователи представят дополнительные данные из исследований VOXZOGO по гипохондроплазии, до получения ключевых итоговых данных третьей фазы, ожидаемых в первой половине 2026 года. BioMarin Pharmaceutical Inc. объявила о новых исследованиях VOXZOGO (восоритид) у детей с ахондроплазией, показывающих положительное влияние на важные показатели здоровья, включая размах рук и плотность костей. Ахондроплазия — это генетическое заболевание, которое вызывает карликовость из-за ненормального роста костей. Согласно данным Всемирной организации здравоохранения, каждый год по всему миру рождается примерно один ребенок с ахондроплазией на 25 000 рождений. Применение восоритида стало важным шагом в лечении таких пациентов, улучшая их качество жизни и снизив риски, связанные с заболеванием.

С января 2025 года акции компании BioMarin (BMRN) упали более чем на 12%, несмотря на предыдущие оптимистичные прогнозы. Инвестиционная стратегия компании сосредоточена на потенциале VOXZOGO и двух одобренных терапий компании Amicus, которые могут способствовать росту в будущем. Нынешнее снижение акций может представлять собой возможность для покупки, учитывая перспективы VOXZOGO. Компания BioMarin активно занимается разработкой лекарств для лечения редких заболеваний и занимает лидирующие позиции в этой области. Лекарство VOXZOGO, одобренное для лечения ахондроплазии у детей, уже показало положительные результаты в клинических испытаниях. BioMarin стремится расширять рынок сбыта своих ключевых продуктов и нацеливаться на дальнейшие исследования и разработки в сфере генетики и редких заболеваний.

Компания BioMarin Pharmaceutical прекратит проведение клинических испытаний на среднем этапе своего препарата для лечения костных заболеваний после сообщений о нескольких случаях вывиха тазобедренного сустава у пациентов. В понедельник компания заявила об этом, на фоне чего её акции упали на 4%. BioMarin Pharmaceutical — американская биотехнологическая компания, специализирующаяся на разработке и производстве лекарств для лечения редких генетических заболеваний. Ранее компания успешно вывела на рынок такие препараты, как Vimizim и Brineura, используемые для лечения мукополисахаридоза. Решение о прекращении текущих испытаний связано с необходимостью обеспечения безопасности пациентов.

Новые результаты демонстрируют, что раннее лечение с помощью VOXZOGO приводит к стойким и длительным улучшениям показателей здоровья, связанных с ростом скелета, включая пропорциональность, размах рук и индекс массы тела, основываясь на более чем 10,000 пациентолет исследований. VOXZOGO является единственным одобренным лечением для детей с ахондроплазией начиная с рождения и обладает наиболее обширными опубликованными клиническими доказательствами, включая параметры, выходящие за рамки роста, среди всех доступных методов лечения ахондроплазии. Компания BioMarin Pharmaceutical Inc. сегодня сообщила о положительных новых данных из исследований VOXZOGO ® (восоритида) у детей с ахондроплазией в рамках текущих клинических испытаний и исследований в реальных условиях. Ахондроплазия является наиболее распространенной формой карликовости, вызванной генетическими изменениями, приводящими к нарушению формирования хрящевой ткани. По оценкам, ахондроплазией страдает примерно 250,000 человек по всему миру.

Компания BioMarin превысила прогнозы по прибыли за четвертый квартал благодаря росту выручки от продажи препарата Voxzogo. Компания приняла решение добровольно отозвать свою генную терапию для лечения гемофилии. BioMarin Pharmaceutical Inc., известная своей деятельностью в области редких заболеваний, сообщила о доходе в размере $537,1 млн за четвертый квартал, что превышает прогнозы аналитиков. Препарат Voxzogo, одобренный в ноябре 2021 года для лечения ахондроплазии, стал одним из ключевых факторов роста выручки компании. Несмотря на успехи с Voxzogo, BioMarin решила сосредоточиться на других проектах и отозвала генную терапию для гемофилии для пересмотра стратегии дальнейших исследований.

Компания BioMarin Pharmaceutical опубликовала квартальный отчет с прибылью $0,46 на акцию, что превысило прогноз Zacks, составлявший $0,25 на акцию. Для сравнения, год назад прибыль на акцию составляла $0,92. BioMarin Pharmaceutical, основанная в 1997 году, специализируется на разработке и производстве лекарственных препаратов для лечения редких генетических заболеваний. В 2022 году выручка компании составила приблизительно $2,1 миллиарда. Основные продукты компании включают Воксого для лечения дефицита гормона роста и Палиндрома для лечения мукополисахаридоза.