Cel-Sci (CVM): обзор акций

Акорамидис продемонстрировал значительное снижение риска кардиоваскулярной смертности в течение 42 месяцев после рандомизации: относительный риск снизился на 44%, устанавливая новый стандарт по показателям кардиоваскулярной смертности у пациентов с транстиретин‑ассоциированной амилоидной кардиомиопатией (ATTR‑CM). Акорамидис (AG10) — пероральный стабилизатор транстиретина, разработанный BridgeBio Pharma и Eidos Therapeutics, созданный для прочной стабилизации тетрамера TTR, в том числе за счёт имитации защитного варианта T119M. В исследовании фазы 3 ATTRibute‑CM оцениваются влияние терапии на смертность, частоту госпитализаций по сердечно‑сосудистым причинам, дистанцию шестиминутной ходьбы и качество жизни по шкале KCCQ. ATTR‑CM — прогрессирующее заболевание, при котором амилоидные отложения в миокарде вызывают сердечную недостаточность; без специфической терапии медиана выживаемости по данным литературы составляет примерно 2–6 лет, а тавамидис остаётся текущим стандартом лечения.