ProQR (PRQR): обзор акций

Компания ProQR Therapeutics (NASDAQ: PRQR) сообщила, что первые данные клинических испытаний препарата AX-0810 продемонстрировали дозозависимое подтверждение того, что их метод редактирования РНК способен модулировать NTCP — транспортер печени, участвующий в захвате желчных кислот. В настоящее время компания разрабатывает программы, направленные на NTCP, для лечения холестатических заболеваний печени с первоначальным фокусом на педиатрическую билиарную атрезию. Эти результаты подтверждают потенциал платформы редактирования РНК в терапии заболеваний печени и открывают новые возможности для разработки целевых лекарств.

Я начинаю покрытие ProQR Therapeutics N.V. с рекомендацией «покупать», основываясь на убедительных первых доказательствах концепции у людей для платформы редактирования РНК Axiomer. Препарат компании AX-0810 в фазе 1 вызвал восьмикратное увеличение уровня желчных кислот в сыворотке крови, превзойдя целевой показатель в два раза, что подтверждает его потенциал в лечении билиарного атрезии (BA). В числе ожидаемых катализаторов — полные данные фазы 1 по AX-0810 к концу 2026 года, данные по педиатрической BA из Китая в первой половине 2027 года, а также данные фазы 1 по следующему поколению препарата AX-0811 к концу 2026 года.

ProQR и Ginkgo Bioworks будут сотрудничать в области автономной лаборатории по сбору данных с высокой пропускной способностью для поддержки обнаружения лекарств на основе ИИ для Axiomer™. ProQR устанавливает Консультативный совет по искусственному интеллекту с лидерами из промышленности и академической среды. Первый кандидат на разработку, обнаруженный с помощью ИИ ProQR, ожидает выхода на клинические испытания в 2026 году. ProQR Therapeutics N.V. специализируется на разработке инновационных методов лечения генетических заболеваний. В сотрудничестве с Ginkgo Bioworks компания намерена ускорить процесс создания лекарств, используя передовые алгоритмы и возможности автономных лабораторий. Ginkgo Bioworks известна своим опытом в области синтетической биологии, что сможет значительно повысить качество и скорость исследований.

ПроКьюАр Терапьютикс Н.В., компания, занимающаяся разработкой инновационных методов лечения генетических заболеваний, объявила о новых успехах в испытании своих препаратов, направленных на лечение редких наследственных заболеваний сетчатки. Это важное достижение в борьбе с такими заболеваниями, как пигментный ретинит и синдром Ашера. Компания ProQR установила, что её экспериментальный препарат показал значительное улучшение в зрении у пациентов, участвующих в клинических испытаниях. Эти результаты придают надежду на возможности лечения наследственных заболеваний, которые ранее считались неизлечимыми. Пигментный ретинит является одной из наиболее часто встречающихся форм наследственной дегенерации сетчатки, ведущей к прогрессирующей потере зрения. В мире более 1,5 миллиона человек страдают от этого заболевания. ProQR Therapeutics активно сотрудничает с исследовательскими учреждениями и организациями по всему миру, чтобы ускорить разработку и внедрение эффективных терапий.

Компания ProQR Therapeutics N.V., занимающаяся разработкой трансформативных РНК-терапий на основе собственной платформы Axiomer для редактирования РНК, опубликовала свои финансовые и операционные результаты за второй квартал, закончившийся 30 июня 2025 года, а также предоставила обновленную информацию о своей деятельности. За второй квартал 2025 года компания ProQR сообщила о значительном прогрессе в разработке своих ключевых проектов. В частности, была отмечена успешная фаза испытаний терапии для лечения наследственных заболеваний сетчатки глаза. Компания продолжает активно расширять своё сотрудничество с ведущими институциями в области генетических исследований.