Rocket Pharmaceuticals (RCKT): обзор акций

Акции компании Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) в среду выросли на 4% после того, как биотехнологическая компания получила доступ к кредитной линии на сумму до 150 млн долларов от Hercules Capital. Эта кредитная линия укрепляет финансовое положение Rocket и предоставляет дополнительный капитал для поддержки ключевого исследования фазы 2 препарата RP-A501 для лечения болезни Данона, а также для развития более широкой кардиоваскулярной программы компании.

Компания Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) представила обновлённые клинические, регуляторные и коммерческие планы по своей экспериментальной генной терапии RP-A501 для лечения болезни Данона. В отчёте были представлены результаты длительного наблюдения за пациентами в рамках фазы I, предварительные данные фазы II, а также дизайн ключевого исследования, согласованный с FDA. Эти шаги направлены на дальнейшее развитие терапии и подготовку к её возможному выводу на рынок.

Акции компании Rocket Pharmaceuticals упали после более значительных убытков в первом квартале, чем ожидалось, так как компания сосредоточена на запуске недавно одобренной генной терапии Kresladi. Rocket Pharmaceuticals, биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой генотерапевтических методов лечения редких заболеваний, получила одобрение от регулирующих органов на использование Kresladi. Генная терапия предназначена для лечения пациентов с тяжелыми наследственными заболеваниями, и считается одной из перспективных инноваций в области медицины.

Акции компании Rocket Pharmaceuticals упали, несмотря на ускоренное одобрение Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) генной терапии Креслади для лечения тяжелого дефицита адгезии лейкоцитов-I, ультра-редкого заболевания. Болезнь, известная как дефицит адгезии лейкоцитов-I (LAD-I), является нарушением иммунной системы, приводящим к тяжелым инфекциям и высоким рискам смертности у детей. Ускоренное одобрение Kresladi открывает путь для использования генной терапии, которая может значительно улучшить качество и продолжительность жизни пациентов с этим недугом.

Акции Rocket Pharmaceuticals подскочили на 10% в пятницу перед началом торгов после того, как Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило ее генную терапию для редкого и часто смертельного иммунного расстройства у детей, отметив первое одобрение регулирующих органов на лечение этого заболевания. Генная терапия получила название "RP-L201" и предназначена для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита, связанного с аденозиндезаминазной недостаточностью (ADA-SCID). Это заболевание встречается примерно у одного из 200 000 новорожденных и, без надлежащего лечения, является смертельным в первые годы жизни. В результате одобрения прогнозируется, что Rocket Pharmaceuticals существенно расширит свои возможности в разработке и продаже генетических терапий.