Новости по акциям Ionis Pharmaceuticals (IONS)

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в четверг одобрило препарат компании Ionis Pharmaceuticals для предотвращения случаев сильного отека в различных частях тела у пациентов с редким генетическим расстройством. Это заболевание, известное как наследственный ангионевротический отек, вызывает периодические эпизоды болезненного отека, особенно на лице, руках, ногах и дыхательных путях. Препараты, разработанные для лечения этого состояния, жизненно важны, так как они помогают контролировать симптомы и предотвращать потенциально угрожающие жизни осложнения.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат DAWNZERA™ (донидалорсен) для профилактики и предотвращения приступов наследственного ангиоотека (NAO) у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше. DAWNZERA является первым и единственным лекарственным средством, направленным на РНК, одобренным для NAO. Оно предназначено для воздействия на плазменный прекалликреин (PKK), ключевой белок, активирующий медиаторы воспаления, связанные с острыми приступами. Наследственный ангиоотек — это редкое генетическое заболевание, характеризующееся рецидивирующими эпизодами отеков различных частей тела, таких как брюшная полость, лицо и дыхательные пути. Лечение NAO направлено на уменьшение частоты и тяжести приступов. По данным исследований, препарат DAWNZERA продемонстрировал значительное снижение частоты приступов у участников клинических испытаний. Одобрение нового препарата от Ionis Pharmaceuticals расширяет возможности лечения и улучшает качество жизни пациентов с этим инвалидизирующим заболеванием.

Компания Ionis переходит от модели лицензирования к биотехнологической компании на коммерческой стадии, активно инвестируя в запуск собственных препаратов и развитие исследовательского направления. Среди предстоящих важных событий — решение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) по донидалорсену и данные третьей фазы по олецарсену, оба препарата имеют значительный потенциал максимальных продаж на недостаточно обслуживаемых рынках. Несмотря на продолжающиеся убытки и риски коммерческой реализации, проверенная платформа Ionis и их отличающиеся препараты предлагают привлекательные возможности для долгосрочного роста. Ionis Pharmaceuticals, основанная в 1989 году, специализируется на разработке лекарственных средств на основе РНК, активно внедряя инновации в медицине. На сегодняшний день компания имеет более 20 препаратов на различных стадиях клинических испытаний. Donidalorsen разрабатывается для лечения наследственного ангионевротического отека, а Olezarsen предназначен для снижения уровня триглицеридов в крови у пациентов с высоким риском сердечно-сосудистых заболеваний.

Поздние стадии исследования показали, что лечение препаратом Tryngolza в дозировке 80 мг приводит к снижению уровня триглицеридов на 61% по сравнению с плацебо в течение шести месяцев. Tryngolza, выпускаемый компанией IONS, направлен на пациентов с повышенным уровнем триглицеридов, что может привести к сердечно-сосудистым заболеваниям. Это открытие представляет собой значительный шаг вперёд в лечении дислипидемии, и компания надеется обеспечить доступность препарата в ближайшее время после получения необходимых разрешений от регулирующих органов.

Компания Ionis Pharmaceuticals представила квартальные убытки в размере $0.75 на акцию, что оказалось лучше, чем оценка Zacks Consensus, предполагавшая убытки в $1.11. Для сравнения, год назад убытки составляли $0.98 на акцию. Кроме того, Ionis Pharmaceuticals продолжает активно развивать свои исследования в области разработки лекарств на основе РНК, что позитивно сказывается на интересе инвесторов. На фоне работы над новыми препаратами и снижением убытков, компания демонстрирует устойчивый прогресс в своих финансовых показателях.

Компания Ionis Pharmaceuticals объявила, что проведет вебинар, посвященный рискам, клиническому течению и значительным неудовлетворенным медицинским потребностям, связанным с тяжелой гипертриглицеридемией (сHTG). Мероприятие состоится в понедельник, 14 апреля, в 11:00 по восточному времени. В обсуждении примут участие ведущие специалисты в области липидологии, кардиологии и эндокринологии, а также старший вице-президент по глобальному развитию кардиоваскулярных препаратов компании Ionis, доктор Сэм Цымикас. После обсуждения состоится краткая сессия вопросов и ответов. Тяжелая гипертриглицеридемия является серьезным нарушением липидного обмена, которое может повысить риск развития панкреатита и сердечно-сосудистых заболеваний. По данным исследований, около 4% взрослого населения страдает от повышенного уровня триглицеридов в крови. Ionis Pharmaceuticals активно разрабатывает решения для лечения этого состояния и уже представила несколько потенциальных медикаментов на клинических испытаниях.

Взамен Ionis получит от Sobi авансовый платеж, сумма которого не разглашается. Также Ionis будет иметь право на получение этапных платежей и поэтапных роялти от будущих продаж препарата. Компания Ionis Pharmaceuticals специализируется на разработке лекарств на основе РНК-технологий и имеет значительные достижения в области терапии редких и серьезных заболеваний. Sobi (Swedish Orphan Biovitrum) — шведская биофармацевтическая компания, известная своим вкладом в лечение редких заболеваний, включая гемофилию и иммунные расстройства.

Компания Ono Pharmaceutical Co., Ltd., штаб-квартира которой находится в Осаке, Япония, объявила о заключении лицензионного соглашения с компанией Ionis Pharmaceuticals, Inc. из Карлсбада, Калифорния, США. Соглашение касается препарата сапаблурсен, исследуемого лекарства, нацеленного на РНК, для лечения полицитемии вера (PV). В настоящее время сапаблурсен проходит оценку в рамках полностью укомплектованного набора фазы 2 исследования IMPRSSION на взрослых пациентах с этим заболеванием. Полицитемия вера — это хроническое миелопролиферативное заболевание, которое характеризуется повышенным количеством эритроцитов в крови. Препарат сапаблурсен обещает улучшить качество жизни пациентов с данным диагнозом за счет снижения объема крови и предотвращения тромбозов.

Показано, что препарат TRYNGOLZA значительно снижает уровень триглицеридов и существенно уменьшает количество случаев острого панкреатита у взрослых с ССК - редким, крайне изнурительным и опасным для жизни заболеванием Показан взрослым с ССК независимо от генетически или клинически подтвержденного диагноза TRYNGOLZA является первым из четырех независимых запусков, запланированных на ближайшие три года, в ожидании одобрения Ionis проведет веб-трансляцию сегодня в 18:45 по восточному времени КАРЛСБАД, Калифорния. 19 декабря 2024 г. /PRNewswire/ -- Сегодня компания Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) объявила о том, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) проведет веб-трансляцию. Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат TRYNGOLZA™ (олезарсен) в качестве дополнения к диете для снижения уровня триглицеридов у взрослых с синдромом семейной хиломикронемии (СХХ), редкой генетической формой тяжелой гипертриглицеридемии (ГТГ), которая может привести к потенциально опасному для жизни острому панкреатиту (ПП).

Успешно продвигается запуск препарата WAINUA TM в США Одобрен в Великобритании Положительное заключение CHMP Олезарсен FCS PDUFA 19 декабря 2024 г. Донидалорсен HAE PDUFA 21 августа 2025 г. Находится в процессе подачи заявок в ЕС На пути к достижению финансовых показателей 2024 г. Увеличение денежных показателей на 2024 г. КАРЛСБАД, Калифорния. 6 ноября 2024 г. /PRNewswire/ -- Сегодня компания Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) (далее - Компания) сообщила о финансовых результатах за третий квартал 2024 года.

Ionis - многообещающая биотехнологическая компания с сильной линейкой препаратов на поздних стадиях развития и выгодными партнерскими отношениями с Big Pharma, несмотря на текущую слабую коммерческую выручку и большие убытки. Компания располагает пятью одобренными FDA препаратами и ожидает значительного роста доходов от предстоящих одобрений, в частности, Wainua для лечения ATTR-CM и Olezarsen для лечения SHTG. Инновационные технологии Ionis в области антисмысловых и siRNA нацелены на РНК для лечения различных заболеваний, и потенциальные препараты с многомиллиардным пиковым доходом находятся на стадии коммерческого утверждения.

Препарат Wainzua (эплонтерсен) компаний AstraZeneca PLC (LSE:AZN) и Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) был рекомендован к одобрению в Европейском союзе для лечения наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза - редкого заболевания, которое повреждает нервы и приводит к инвалидности. Зеленый свет был дан на основании успешных испытаний III фазы, показавших, что препарат улучшает функцию нервов и качество жизни пациентов по сравнению с плацебо.

- Рекомендация основана на результатах 3-й фазы NEURO-TTRansform, показавших, что WAINZUA продемонстрировал последовательное и устойчивое преимущество, улучшая нарушения нейропатии и качество жизни по сравнению с плацебо КАРЛСБАД, Калифорния. 21 октября 2024 г. /PRNewswire/ -- Компания Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) объявила сегодня, что препарат WAINZUA (эплонтерсен) компаний Ionis и AstraZeneca был рекомендован к одобрению Комитетом по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского союза (ЕС) для лечения наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза у взрослых пациентов с полинейропатией 1 или 2 стадии, обычно называемой hATTR-PN или ATTRv-PN.