Обзор акций Ionis Pharmaceuticals (IONS)

Препарат Zilganersen компании Ionis успешно достиг цели в третьей фазе клинических испытаний при лечении болезни Александера, что открывает путь к возможной подаче заявки на одобрение в FDA в начале 2026 года. Болезнь Александера — это редкое нейродегенеративное заболевание, которое связано с накоплением определенного белка в мозгу и приводит к прогрессирующему ухудшению функции нервной системы. Препарат Zilganersen является анти-смысловой олигонуклеотидной терапией, разработанной специально для уменьшения выраженности симптомов данного заболевания. Компания Ionis специализируется на разработке таких целевых генетических лекарств для сложных и редких заболеваний.

Компания Ionis получила одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на назначение препарата ION582 статусом "прорывной терапии" для лечения синдрома Ангельмана, что привело к росту акций компании. В настоящее время проводится третья фаза клинического исследования данного препарата. Синдром Ангельмана — это редкое генетическое заболевание, которое вызывает задержку развития, проблемы с речью и двигательными навыками, а также эпилептические приступы. Получение статуса "прорывной терапии" ускоряет процесс разработки и одобрения лекарств, которые могут значительно улучшить лечение серьёзных заболеваний.

Акции Ionis достигли 52-недельного максимума после того, как Tryngolza продемонстрировала выраженное снижение уровня триглицеридов и сократила риск острого панкреатита на 85% в поздних стадиях клинических исследований. Tryngolza — исследуемый антисмысловой препарат Ionis, нацеленный на белок APOC3, ключевой регулятор метаболизма триглицеридов. Тяжёлая гипертриглицеридемия связана с повышенным риском острого панкреатита и частыми госпитализациями. Акции Ionis торгуются на Nasdaq под тикером IONS, компания специализируется на РНК-направленных терапиях.

Компания Ionis Pharmaceuticals остается в категории "покупать" после одобрения препаратом Dawnzera Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), что укрепляет ее перспективы развития и доходности, несмотря на историю операционных убытков. Возможности на рынке для Dawnzera в области лечения наследственного ангиоотека значительны; препарат имеет потенциал стать практически блокбастером, если займет 20% доли на рынке объемом около $5 миллиардов. Предстоящие катализаторы, включая данные по olezarsen в лечении гипертриглицеридемии (sHTG) и результаты по eplontersen в лечении transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM), могут подтолкнуть Ionis к прибыльности и повышенной оценке. Компания Ionis Pharmaceuticals занимается разработкой терапевтических препаратов на основе антисмысловых олигонуклеотидов. Препарат Dawnzera предназначен для лечения наследственного ангиоотека, редкого генетического заболевания, характеризующегося внезапными и серьезными отеками. Компания активно сотрудничает с такими партнерами, как Biogen и AstraZeneca, для ускорения разработки и вывода новых лекарств на рынок.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в четверг одобрило препарат компании Ionis Pharmaceuticals для предотвращения случаев сильного отека в различных частях тела у пациентов с редким генетическим расстройством. Это заболевание, известное как наследственный ангионевротический отек, вызывает периодические эпизоды болезненного отека, особенно на лице, руках, ногах и дыхательных путях. Препараты, разработанные для лечения этого состояния, жизненно важны, так как они помогают контролировать симптомы и предотвращать потенциально угрожающие жизни осложнения.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат DAWNZERA™ (донидалорсен) для профилактики и предотвращения приступов наследственного ангиоотека (NAO) у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше. DAWNZERA является первым и единственным лекарственным средством, направленным на РНК, одобренным для NAO. Оно предназначено для воздействия на плазменный прекалликреин (PKK), ключевой белок, активирующий медиаторы воспаления, связанные с острыми приступами. Наследственный ангиоотек — это редкое генетическое заболевание, характеризующееся рецидивирующими эпизодами отеков различных частей тела, таких как брюшная полость, лицо и дыхательные пути. Лечение NAO направлено на уменьшение частоты и тяжести приступов. По данным исследований, препарат DAWNZERA продемонстрировал значительное снижение частоты приступов у участников клинических испытаний. Одобрение нового препарата от Ionis Pharmaceuticals расширяет возможности лечения и улучшает качество жизни пациентов с этим инвалидизирующим заболеванием.