Обзор акций Intellia Therapeutics (NTLA)

Интеллия Терапьютикс, одна из ведущих компаний в области редактирования генов, ориентированная на революционизацию медицины с помощью терапии на основе CRISPR, объявила о положительных результатах последующего наблюдения в ходе продолжающегося первого этапа клинических испытаний своего экспериментального препарата нексигуран зиклумеран (некс-з) у пациентов с амилоидозом транстиретина (ATTR) с кардиомиопатией. Результаты были представлены сегодня в рамках устного доклада на сессии по последним достижениям Научных Сессий Американской Кардиологической Ассоциации (AHA) 2025 года в Новом Орлеане, штат Луизиана. ATTR-амилоидоз – это редкое заболевание, которое возникает из-за накопления мисфолдинг-белка транстиретина и может привести к повреждению различных органов, включая сердце. Препарат нексигуран зиклумеран направлен на исправление генетических аномалий, вызывающих заболевание, что значительно улучшает прогноз для пациентов. В ходе испытаний на первой фазе, препарат показал многообещающие результаты в снижении уровня патологического белка.

Интеллия Терапевтикс, ведущая компания в области генной инженерии на клинической стадии, сосредоточенная на революции в медицине с использованием CRISPR-терапий, представила положительные клинические данные объединенного анализа всех пациентов, получивших дозу 50 миллиграммов препарата lonvo-z в рамках продолжающегося клинического исследования фазы 1/2 у пациентов с наследственным ангиоотеком (HAE). Эти результаты были представлены на ежегодной научной встрече Американского колледжа аллергии, астмы и иммунологии (ACAAI) 2025 года в Орландо, Флорида. Наследственный ангиоотек (НАЕ) — это редкое генетическое заболевание, характеризующееся внезапными приступами отеков в разных частях тела. Исследование продемонстрировало, что использование CRISPR-технологий может значительно уменьшить частоту таких эпизодов у пациентов. Intellia Therapeutics активно развивает свои платформы для редактирования генов, чтобы предложить новые возможности терапии для различных генетических заболеваний.

Несмотря на сокращение убытков в третьем квартале, акции NTLA резко упали после отзыва прогноза по важному этапу nex-z на фоне проверки FDA в связи с пациентами, страдающими амилоидозом. Компания Intellia Therapeutics, специализирующаяся на решениях в области редактирования генов, столкнулась с растущим вниманием со стороны Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Это связано с безопасностью и эффективностью их терапии для пациентов с амилоидозом — редким, но серьезным заболеванием, которое может поражать различные органы. До недавнего времени Intellia планировала представление очередного этапа клинического исследования, однако текущая ситуация требует пересмотра дальнейших шагов и взаимодействия с регулирующими органами.

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) опубликовала квартальные убытки в размере $0,92 на акцию, что оказалось лучше консенсус-прогноза Zacks, который предполагал убыток в $1,02. Для сравнения, год назад компании пришлось пережить убыток в размере $1,34 на акцию. Intellia Therapeutics занимается исследованиями и разработкой методов лечения с использованием редактирования генома CRISPR. Компания активно работает над несколькими терапевтическими программами, включая лечение генетических заболеваний печени и гематологических заболеваний.

Компания Intellia Therapeutics входит в портфель Кэти Вуд и имеет высокую целевую цену на Уолл-Стрит. Ведущие кандидаты компании выглядят довольно перспективно, но один из них столкнулся с серьезной неудачей. Intellia Therapeutics специализируется на разработке методов редактирования генома с использованием технологии CRISPR. В октябре 2023 года компания объявила о временном прекращении клинических испытаний одного из своих основных продуктов из-за возникших проблем с безопасностью для участников. Несмотря на это, Intellia продолжает работать над решением возникших трудностей и сотрудничает с регулирующими органами для возобновления исследований.

Компания Intellia Therapeutics заявила в среду, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США наложило клинический запрет на проведение двух ее финальных испытаний экспериментальной генетической терапии, предназначенной для лечения редкого заболевания, которое может повредить сердце и нервы. Эта терапия основана на технологии редактирования генов CRISPR, которая позволяет вносить изменения в геном пациента, чтобы устранить или исправить генетические дефекты. Intellia Therapeutics является одним из лидеров в области применения CRISPR для лечения генетических заболеваний. Клинический запрет может задержать программу разработок компании и повлиять на планы по выводу препарата на рынок.