Обзор акций Orchard Therapeutics (ORTX)

Компания Orchard Therapeutics, принадлежащая Kyowa Kirin, недавно достигла соглашения с Межминистерской комиссией по ценообразованию лекарственных средств Управления общего портфолио услуг Национальной системы здравоохранения Испании. Это соглашение позволит компенсировать стоимость препарата Libmeldy® (атидарсаген аутотемцел) для всех подходящих детей с метахроматической лейкодистрофией (MLD) на ранних стадиях: пресимптоматическая поздняя инфантильная (PSLI), пресимптоматическая ранняя ювенильная (PSEJ) или ранняя симптоматическая ранняя ювенильная (ESEJ). Компания Orchard Therapeutics специализируется на разработке генной терапии, направленной на редкие заболевания, и Libmeldy® является одним из ключевых препаратов в её портфеле. Metachromatic leukodystrophy — это наследственное заболевание, которое вызывает накопление жировых веществ в клетках нервной системы, постепенно приводя к тяжелым нейродегенеративным изменениям.