Обзор акций Palvella Therapeutics, Inc (PVLA)

Недавно расширенный портфель компании Palvella по лечению редких заболеваний теперь включает в себя кандидатов на основе QTORIN™, разрабатываемых для лечения четырех серьезных редких заболеваний кожи, для которых в настоящее время нет одобренных FDA терапий. QTORIN™ — это платформа доставки лекарственных средств, разработанная для обеспечения более эффективного проникновения активных компонентов через кожу. Во всем мире насчитывается тысячи редких заболеваний, и только около 5% из них имеют одобренные лекарственные препараты, что подчеркивает важность разработки новых терапий.

FDA одобрила второй год финансирования после рассмотрения ежегодного отчета о прогрессе по исследованию SELVA фазы 3, которое проводится в одномаршрутном формате с контролем исходных данных. Ожидается, что в течение срока действия гранта будет выделено до $2,6 миллиона на безразводнительные нужды. Исследование SELVA фазы 3 направлено на оценку эффективности и безопасности препарата для лечения редкого заболевания. Участники исследования получают лечение в течение определенного времени, после чего анализируются результаты для оценки влияния на здоровье. Подобные исследования важны для утверждения новых лекарственных препаратов на рынке.

Клинически значимые ангиокератомы характеризуются поражениями кожи, происходящими из лимфатической системы, которые могут постоянно кровоточить и существенно снижать качество жизни. В США диагноз ангиокератомы поставлен более чем 50,000 пациентам, но на сегодняшний день не существует одобренных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) методов лечения. Помимо кровотечений, ангиокератомы могут вызывать зуд и болезненность, что дополнительно ухудшает состояние пациентов. Существует потребность в разработке новых терапий, которые могли бы эффективно управлять симптомами этой болезни.

Вторая фаза испытания TOIVA успешно достигла целевого показателя набора, охватив 16 участников в ведущих центрах по изучению сосудистых аномалий; предварительные данные ожидаются в середине декабря 2025 года. Данное клиническое испытание проводится для оценки эффективности и безопасности нового терапевтического средства, предназначенного для лечения сложных сосудистых аномалий. Ведущие медицинские учреждения из разных уголков мира приняли участие в этом проекте, что говорит о высоком уровне международного сотрудничества в области медицинских исследований.

Соучредитель и бывший технический директор компании Аркутис Биотерапевтикс обладает обширным опытом в области разработки наружных препаратов, включая успешный опыт преобразования научных разработок в коммерчески доступные терапии. Arcutis Biotherapeutics — биофармацевтическая компания, специализирующаяся на дерматологии; ее акции торгуются на Nasdaq под тикером ARQT. Препарат компании ZORYVE (крем рофлумиласта 0,3%) одобрен FDA для лечения бляшечного псориаза с 2022 года. В 2023 году FDA также одобрило ZORYVE в форме пены 0,3% для лечения себорейного дерматита.

Завершен набор участников для проведения третьей фазы испытаний SELVA, оценивающих 3,9% ангиодрезель QTORIN™ в виде безводного геля с рапамицином (QTORIN™ рапамицин) для лечения микрокистозных лимфатических мальформаций, превысив запланированные показатели набора более чем на 25%. Первые результаты ожидаются в первом квартале 2026 года. Лимфатические мальформации являются редкими врожденными заболеваниями, возникающими из-за нарушения формирования лимфатических сосудов, что приводит к образованию кистозных образований. В настоящее время для лечения таких состояний существует ограниченное количество эффективных терапий, что подчеркивает важность разработки новых методов лечения. Исследования, подобные этому, имеют большое значение для расширения возможностей лечения пациентов с этой патологией.