Обзор акций Ultragenyx Pharmaceutical (RARE)

Компания «Ультрадженикс» представила 96-недельные данные, согласно которым DTX401 резко сокращает потребность в приеме кукурузного крахмала и улучшает качество жизни у пациентов с гликогенозом I типа (GSDIa). DTX401 — экспериментальная генная терапия на основе AAV8, предназначенная для доставки функциональной копии гена G6PC в клетки печени. Гликогеноз I типа обусловлен дефицитом фермента глюкозо-6-фосфатазы; для поддержания нормального уровня глюкозы больным часто требуется регулярный прием сырого кукурузного крахмала, включая ночные дозы. Ultragenyx специализируется на разработке препаратов для редких заболеваний, в том числе на генных терапиях.

На 96-й неделе участники продемонстрировали еще более выраженное снижение суточного потребления кукурузного крахмала при сохранении низкой частоты эпизодов гипогликемии, улучшении показателей эугликемии и повышении переносимости голодания. 96 недель — это почти два года наблюдения. Сырой кукурузный крахмал широко используется для профилактики гипогликемии у пациентов с гликогенозами, поскольку обеспечивает длительное, медленное поступление глюкозы. Гипогликемия обычно определяется как уровень глюкозы в крови ниже 70 мг/дл (3,9 ммоль/л), а такие показатели, как доля времени в диапазоне эугликемии и переносимость голодания, часто служат ключевыми конечными точками в клинических исследованиях.

Адвокатская фирма Pomerantz LLP проводит расследование по жалобам инвесторов компании Ultragenyx Pharmaceutical Inc. («Ultragenyx» или «Компания») (NASDAQ: RARE). Инвесторам рекомендуется связаться с Даниэль Пейтон по адресу электронной почты newaction@pomlaw.com или по телефону 646-581-9980, доб. 7980. Компания Ultragenyx Pharmaceutical Inc. занимается разработкой и коммерциализацией новых методов лечения редких и ультра-редких генетических заболеваний. В первом квартале 2025 года компания сообщила о выручке в размере 90 миллионов долларов, что стало значительным увеличением по сравнению с аналогичным периодом прошлого года. Инвесторы обеспокоены возможными финансовыми нарушениями, что и стало причиной начала расследования.

Адвокатская фирма Pomerantz LLP проводит расследование претензий в отношении инвесторов компании Ultragenyx Pharmaceutical Inc. («Ultragenyx» или «Компания») (NASDAQ: RARE). Инвесторам рекомендуется связаться с Даниэль Пейтон по адресу newaction@pomlaw.com или по телефону 646-581-9980, добавочный 7980. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. специализируется на разработке и коммерциализации лекарственных препаратов для лечения редких и тяжелых генетических заболеваний. В 2024 году компания достигла значительных успехов, получив одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на новый препарат для лечения болезни Уилсона. Однако недавние проблемы с безопасностью могут негативно повлиять на доверие инвесторов.

Компания RARE сообщила о сокращении убытков во втором квартале и росте выручки на 13% благодаря увеличению спроса на все четыре продаваемых препарата для лечения редких заболеваний. Данный рост связан с возросшей осведомленностью о редких заболеваниях и улучшением диагностических методов, что позволяет большему числу пациентов получить доступ к необходимому лечению. В 2023 году компания продолжает усилия по расширению своих портфелей и увеличению продаж существующих продуктов, что помогает улучшить финансовые показатели и обеспечить устойчивое развитие. Дополнительно, компания активно занимается исследованиями и разработкой новых терапий для удовлетворения потребностей пациентов с редкими заболеваниями, которые остаются без должного внимания в современной медицине.

На аукционе 13-14 августа будут представлены чрезвычайно редкие автомобили Aston Martin DB4 GT Zagato Continuation и DBS GT Zagato. Всего было выпущено и продано в паре лишь 19 экземпляров в 2019 году. Эти автомобили отмечают более шестидесяти лет сотрудничества между Aston Martin и итальянским дизайнерским домом Zagato. DB4 GT Zagato Continuation является воссозданной версией легендарного гоночного автомобиля 1960-х годов. Эти автомобили часто рассматриваются как одни из самых красивых и редких экземпляров в мире автомобильного дизайна.