Новости по акциям RegenXBio (RGNX)

Пациенты, получающие лечение с использованием RGX-202, демонстрируют стабильное и значительное выражение микро-дистрофина, а также функциональное улучшение по сравнению с естественным течением заболевания в фазе I/II исследования AFFINITY DUCHENNE® — данные, которые поддерживают потенциальное одобрение через путь ускоренного одобрения. REGENXBIO продолжает набирать пациентов в подтверждающем исследовании. Партии, предназначенные для коммерческих поставок, уже произведены в их внутреннем Центре инноваций в производстве. Ежегодная производственная мощность центра позволяет выпускать до 2500 доз RGX-202. Ожидается, что ключевые результаты решающего исследования будут получены в начале второго квартала 2026 года, а подача заявки на лицензию биологической продукции запланирована на середину 2026 года. Duchenne muscular dystrophy, часто сокращаемая как Дюшенна, — это генетическое заболевание, которое характеризуется прогрессирующей мышечной дистрофией и диагностируется в раннем детстве, чаще всего у мальчиков.

Компания REGENXBIO Inc. сегодня объявила, что представит промежуточные данные исследования фазы II ALTITUDE®, в котором оценивается супрахориоидальная доставка суроген ломпарвовека (ABBV-RGX-314, сура-век) для лечения диабетической ретинопатии (DR) на ежегодной встрече Американской академии офтальмологии 2025 года. Диабетическая ретинопатия является серьезным осложнением сахарного диабета, которое может привести к слепоте. По данным Всемирной организации здравоохранения, от 40% до 45% пациентов с диабетом страдают той или иной формой поражения сетчатки глаза. ABBV-RGX-314 представляет собой инновационную генную терапию, разрабатываемую компанией в сотрудничестве с AbbVie.

Более 1200 участников приняли участие в ключевых клинических испытаниях ATMOSPHERE® и ASCENT®, представляя крупнейшую в мире программу генной терапии. Препарат surabgene lomparvovec, используемый для субретинальной доставки, находится на пути к тому, чтобы стать первой генной терапией для лечения влажной возрастной макулярной дегенерации (влажной ВМД). Ожидается, что первые ключевые данные будут получены в четвертом квартале 2026 года. Компания REGENXBIO Inc. объявила о завершении набора участников для этих исследований, направленных на оценку эффективности и безопасности surabgene lomparvovec (сура-век, ABBV-RGX-314). Влажная ВМД является одной из основных причин потери зрения у пожилых людей. Исследования ATMOSPHERE® и ASCENT® станут важными шагами в развитии лечения этого заболевания, предоставляя пациентам новые надежды на более эффективную терапию. Программа генной терапии, которую проводит REGENXBIO, стремится определить новые стандарты лечения, потенциально улучшая качество жизни множества людей по всему миру.

Компания REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) сегодня объявила о назначении главным медицинским директором Стива Паколы, M.D. Также стоит отметить, что REGENXBIO активно развивает свою платформу NAV Technology, на основе которой уже разрабатываются несколько препаратов, находящихся на различных стадиях клинических испытаний. Совсем недавно компания сообщила о достижении значимого этапа в испытаниях препарата RGX-314, предназначенного для лечения возрастной макулярной дегенерации.

Генная терапия RGX-121 компании REGENXBIO для лечения синдрома Хантера рассматривается как ключевой катализатор, при этом одобрение FDA ориентировочно ожидается в феврале 2026 года. Недавние клинические данные показывают, что RGX-121 способна замедлять неврологическое ухудшение — важнейшую неудовлетворённую потребность, что выделяет её на фоне существующих методов лечения. Несмотря на небольшую популяцию пациентов, высокая цена и преимущество первопроходца могут обеспечить значительные доходы в случае одобрения RGX-121. Синдром Хантера (мукополисахаридоз II типа) — редкое Х-сцепленное лизосомное заболевание, вызванное дефицитом фермента идуронат-2-сульфатазы (IDS), которое преимущественно поражает мальчиков. Стандартом терапии в США остаётся ферментозаместительная терапия идурсульфазой (Elaprase), которая не проникает через гематоэнцефалический барьер и не предотвращает прогрессирование поражения центральной нервной системы. RGX-121 использует вектор AAV9 и вводится в спинномозговую жидкость для доставки функционирующего гена IDS в ткани центральной нервной системы.

FDA перенесло срок рассмотрения RGX-121 компании Regenxbio для лечения синдрома Хантера на 8 февраля 2026 года, однако сильные 12-месячные данные по суррогатным конечным точкам подтверждают его потенциал как генной терапии. Позднестадийные испытания Sura-vec при влажной форме возрастной макулярной дегенерации, реализуемые в партнерстве с AbbVie, остаются в графике с получением основных результатов в 2026 году, что усиливает ценность портфеля разработок. Недавние партнерства и сделки по роялти укрепили денежную позицию Regenxbio, продлив финансовый горизонт до начала 2027 года, несмотря на продолжающиеся расходы на НИОКР. RGX-121 предназначен для доставки функционального гена iduronate-2-sulfatase (IDS) с помощью AAV9 непосредственно в центральную нервную систему для воздействия на нейрокогнитивные проявления синдрома Хантера. В 2021 году AbbVie и Regenxbio заключили соглашение о совместной разработке и коммерциализации RGX-314 для лечения влажной ВМД и диабетической ретинопатии; сделка включала авансовый платеж в размере $370 млн и предусматривала до $1,38 млрд потенциальных этапных выплат. Regenxbio также получает роялти с продаж Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) компании Novartis, созданной на платформе NAV AAV9, что является важным источником поступлений.

12‑месячные пивотальные данные дополнительно демонстрируют способность однократного лечения RGX‑121 улучшать исходы у пациентов с МПС II. Снижение более чем на 80% уровней D2S6 гепарансульфата (HS) в цереброспинальной жидкости (ЦСЖ), ключевого биомаркера поражения мозга при МПС II, сохранялось на протяжении 1 года. У пациентов в пивотальной части исследования отмечалось продолженное приобретение навыков либо их стабильность с учётом исходного уровня функции в течение 1 года. Первичная конечная точка — снижение уровня HS D2S6 в ЦСЖ на 16‑й неделе — достигнута; выявлена сильная корреляция с нейроразвивающими исходами через год, что поддерживает использование HS D2S6 как суррогатного биомаркера, обоснованно вероятно предсказывающего клиническую пользу. В случае одобрения RGX‑121 станет первой и единственной потенциальной однократной коммерчески доступной терапией, разработанной для прямого воздействия на основную генетическую причину синдрома Хантера. Компания REGENXBIO сообщила о новых положительных данных исследования фазы I/II/III CAMPSIITE® клемидсогена ланпарвовека (RGX‑121) для лечения пациентов с мукополисахаридозом II типа (МПС II), также известным как синдром Хантера, на Международном конгрессе по врождённым ошибкам обмена веществ (ICIEM) 2025. МПС II — редкое Х‑сцепленное рецессивное заболевание, обусловленное дефицитом фермента идуронат‑2‑сульфатазы (IDS), что приводит к накоплению гликозаминогликанов, включая гепарансульфат и дерматансульфат. Синдром Хантера преимущественно поражает мальчиков; его частота оценивается примерно как 1 случай на 100 000–170 000 новорождённых мальчиков. Стандартная терапия — внутривенная ферментзаместительная терапия идурсульфазой — ограниченно влияет на неврологические проявления из‑за слабого проникновения через гематоэнцефалический барьер.

RGX-121 может стать первой и единственной потенциальной однократной терапией, доступной на коммерческой основе, которая направлена на непосредственное устранение генетической причины синдрома Хантера, если она будет одобрена. Планы по коммерческому запуску остаются на прежнем уровне. Компания REGENXBIO планирует представить обновленные ключевые данные в ходе Международной конференции по врожденным ошибкам метаболизма (ICIEM) в сентябре 2025 года. REGENXBIO Inc. объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) увеличило срок рассмотрения заявки на получение лицензии на биологические препараты для clemidsogene lanparvovec (RGX-121) для лечения мукополисахаридоза II (MPS II), также известного как синдром Хантера. Синдром Хантера — редкое генетическое заболевание, вызванное нехваткой фермента идуронат-2-сульфатазы, что приводит к накоплению вредных молекул в организме. В настоящее время существует лишь несколько методов лечения, направленных в основном на симптоматическое облегчение.

Regenxbio (RGNX) объявила о квартальном убытке в размере $1.38 на акцию, что превысило консенсус-прогноз Zacks, который составлял $1.13. Для сравнения, год назад компания отчиталась об убытке в размере $1.05 на акцию. Regenxbio специализируется на разработке инновационных методов генной терапии. Она активно продвигает свои исследования и разработки в таких областях, как офтальмология и редкие заболевания. В прошлом году компания объявила о партнерстве с фармацевтическими гигантами для ускорения разработки и вывода на рынок своих новых продуктов.

Конструкт с включением CT-домена продемонстрировал более высокие уровни микродистрофинового белка, увеличение мышечной силы и улучшенную устойчивость к повреждениям у мышей, лишенных дистрофина. Новая генотерапия RGX-202 компании REGENXBIO является единственным микродистрофиновым конструктом, который включает CT-домен. Результаты подтверждают позитивные функциональные данные, полученные в ходе испытания RGX-202 на фазе I/II под названием AFFINITY DUCHENNE®. Генотерапия RGX-202 разрабатывается для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, тяжелого генетического заболевания, которое приводит к прогрессирующей мышечной слабости. Исследователи продолжают изучать долгосрочное воздействие терапии и готовят её к более широкой клинической оценке. REGENXBIO активно работает над дальнейшим развитием технологии для улучшения качества жизни пациентов.

Компания REGENXBIO специализируется на генной терапии с использованием проверенной технологии AAV. Препарат RGX-121, направленный на борьбу с синдромом Хантера, находится на рассмотрении в FDA. Ожидается, что решение FDA будет принято 9 ноября 2025 года. Мы считаем, что предстоящее решение FDA представляет собой значимый катализатор для акций RGNX, предлагая привлекательную возможность для инвестиций до получения одобрения. Синдром Хантера, или мукополисахаридоз II типа, — это редкое генетическое заболевание, вызванное недостатком фермента идуронат-2-сульфатазы. В настоящее время существующие методы лечения ограничиваются поддерживающей терапией, и разработка препарата RGX-121 может значительно улучшить качество жизни пациентов. Компания REGENXBIO активно сотрудничает с медицинскими учреждениями для проведения клинических испытаний и получения дополнительных данных об эффективности и безопасности препарата.

Препарат RGX-202 демонстрирует стабильные результаты в изменении течения болезни Дюшенна. Все участники, получавшие вторую дозу, превзошли внешние контрольные группы по всем функциональным показателям. Данные биомаркеров выявили стабильное и устойчивое выражение микродистрофина и уровень трансдукции у всех участников испытаний, независимо от возраста. Новый участник, в возрасте 2 лет на момент дозирования, показал уровень экспрессии, составивший 118,6% по сравнению с контрольной группой. Профиль безопасности остается благоприятным, без зарегистрированных серьезных нежелательных явлений или событий особого внимания. Дюшеннская мышечная дистрофия — тяжелое прогрессирующее наследственное заболевание, которое чаще всего встречается у мальчиков и вызывает постепенное разрушение и ослабление мышц. Исследования показали, что более 90% пациентов с этим заболеванием не доживают до 30 лет. RGX-202 разрабатывается компанией Regenxbio, и его применение может привести к улучшению качества жизни пациентов, страдающих этим недугом.

Мероприятие с участием Аравиндана Веерапандияна, доктора медицины, главного исследователя испытания AFFINITY DUCHENNE®. Аравиндан Веерапандиян является ведущим специалистом в области неврологии и руководителем данного клинического испытания. Испытание AFFINITY DUCHENNE® направлено на изучение новых подходов к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания. Исследование проводится в сотрудничестве с несколькими медицинскими центрами и направлено на улучшение качества жизни пациентов через разработку новых терапевтических стратегий.

REGENXBIO объявила о заключении соглашения с Healthcare Royalty на получение недилютивного займа в форме облигаций с ограниченной ответственностью на сумму до 250 миллионов долларов. Это соглашение обеспечивает компании 150 миллионов долларов, что продлевает её финансовую устойчивость до начала 2027 года. Дополнительно REGENXBIO сохраняет возможность привлечения финансирования, включая монетизацию приоритетного ваучера на рассмотрение (PRV) и этапные платежи от компании AbbVie. Healthcare Royalty специализируется на финансировании компаний в биотехнологической и фармацевтической отраслях, предоставляя поддержку для развития перспективных продуктов и технологий. REGENXBIO, расположенная в Роквилле, занимается разработкой и коммерциализацией инновационных генотерапий и партнерством с ведущими фармацевтическими компаниями по всему миру.

Компания REGENXBIO Inc. объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло к рассмотрению заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA), стремясь к ускоренному одобрению препарата клемидсоген ланпарвовек (RGX-121) для лечения мукополисахаридоза II типа (MPS II), также известного как синдром Хантера. Ожидается, что RGX-121 станет первой генной терапией и одноразовым лечением для этого заболевания. Партнёр Nippon Shinyaku будет руководить коммерциализацией в случае потенциального одобрения, а REGENXBIO возглавит производство и управление цепочкой поставок. MPS II — это редкое генетическое заболевание, вызванное недостаточностью фермента идуронат-2-сульфатазы, что приводит к накоплению гликозаминогликанов в организме. На данный момент MPS II является неизлечимым заболеванием, и существующие методы лечения в основном направлены на облегчение симптомов.

Компания REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) сегодня объявила о презентациях на 28-й ежегодной встрече Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT), которая пройдет в Новом Орлеане с 13 по 17 мая 2025 года. На мероприятии будут представлены последние достижения компании в области генной терапии. REGENXBIO занимается разработкой методов лечения с использованием адено-ассоциированных вирусов (AAV) для доставки генов. Платформа NAV® AAV компании является ведущей в разработке новых методов лечения редких и тяжелых заболеваний.

Regenxbio Inc. получает рейтинг "Сильная покупка" по многим причинам, некоторые из которых не связаны непосредственно с исследованиями или клиническими испытаниями. Компания имеет чрезвычайно низкую стоимость предприятия, с потенциалом снижения этой цифры до отрицательных значений после поступления запланированных выплат, связанных с достижением определенных этапов, и роялти. Regenxbio Inc. выигрывает от стратегических партнерств, включая 110 миллионов долларов от Nippon Shinyaku и 200 миллионов долларов от AbbVie, а также потенциальное увеличение роялти от Novartis. Компания продолжает развивать технологии доставки генов, сотрудничая с ведущими биотехнологическими и фармацевтическими компаниями. Regenxbio Inc. активно инвестирует в исследования для разработки новых лекарственных средств, что может значительно укрепить ее позиции на рынке.

Положительные данные биомаркеров у пациентов в возрасте от 1 до 3 лет подтверждают стабильные, устойчивые уровни микродистрофина и переноса гена во всех возрастных группах, получавших лечение. Пациент, которому было 3 года на момент введения препарата, показал уровень экспрессии в 122,3% по сравнению с контрольной группой. С использованием уникальной конструкции и активного короткого курса иммунной модификации, RGX-202 продолжает демонстрировать обнадеживающий профиль безопасности без серьезных нежелательных явлений или нежелательных явлений особого интереса. В третьей фазе испытания AFFINITY DUCHENNE® идет набор амбулаторных пациентов от 1 года и старше, с планированием подачи заявки на биологическую лицензию в середине 2026 года. REGENXBIO Inc. представила новые положительные промежуточные данные о двух дополнительных пациентах в ходе исследования фазы I/II, подтверждая эффективность генной терапии RGX-202 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Це́ль исследования — найти более эффективные методы лечения мышечной дистрофии Дюшенна, редкого наследственного заболевания, проявляющегося в раннем детстве и приводящего к прогрессирующему ухудшению мышечной функции.