Обзор акций RegenXBio (RGNX)

Согласование с Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) по программе ускоренного утверждения AFFINITY DUCHENNE® и доступ к ускоренному утверждению BLA, ожидаемому в 2026 году Пивотальное исследование RGX-202 включает амбулаторных пациентов в возрасте от 1 года и старше, первый пациент дозирован Данные I/II фазы показывают, что пациенты, получающие RGX-202 превосходят показатели естественной истории болезни и установленные контрольные показатели клинических результатов Функциональные улучшения наблюдаются у всех пациентов, получавших лечение в дозе 1 и 2, через 12 и 9 месяцев соответственно Новые данные по биомаркерам подтверждают устойчивую экспрессию дифференцированного микродистрофина RGX-202 в мышцах Благоприятный профиль безопасности наблюдается при обоих уровнях дозы Нет серьезных нежелательных явлений или АЭ, представляющих особый интерес Вебкаст состоится в 8:00 a.m. today ROCKVILLE, Md.

Положительные обновленные долгосрочные результаты исследования I/II/III фазы CAMPSITE с использованием RGX-121 для лечения пациентов с МПС II. Ожидается, что в 4 квартале 2024 года RGX-121 для лечения пациентов с МПС II будет подан на рассмотрение в качестве BLA. Ожидается, что мировой рынок лечения синдрома Хантера достигнет 1,78 млрд долларов к 2030 году.