Обзор акций RegenXBio (RGNX)

Пациенты, получающие лечение с использованием RGX-202, демонстрируют стабильное и значительное выражение микро-дистрофина, а также функциональное улучшение по сравнению с естественным течением заболевания в фазе I/II исследования AFFINITY DUCHENNE® — данные, которые поддерживают потенциальное одобрение через путь ускоренного одобрения. REGENXBIO продолжает набирать пациентов в подтверждающем исследовании. Партии, предназначенные для коммерческих поставок, уже произведены в их внутреннем Центре инноваций в производстве. Ежегодная производственная мощность центра позволяет выпускать до 2500 доз RGX-202. Ожидается, что ключевые результаты решающего исследования будут получены в начале второго квартала 2026 года, а подача заявки на лицензию биологической продукции запланирована на середину 2026 года. Duchenne muscular dystrophy, часто сокращаемая как Дюшенна, — это генетическое заболевание, которое характеризуется прогрессирующей мышечной дистрофией и диагностируется в раннем детстве, чаще всего у мальчиков.

Компания REGENXBIO Inc. сегодня объявила, что представит промежуточные данные исследования фазы II ALTITUDE®, в котором оценивается супрахориоидальная доставка суроген ломпарвовека (ABBV-RGX-314, сура-век) для лечения диабетической ретинопатии (DR) на ежегодной встрече Американской академии офтальмологии 2025 года. Диабетическая ретинопатия является серьезным осложнением сахарного диабета, которое может привести к слепоте. По данным Всемирной организации здравоохранения, от 40% до 45% пациентов с диабетом страдают той или иной формой поражения сетчатки глаза. ABBV-RGX-314 представляет собой инновационную генную терапию, разрабатываемую компанией в сотрудничестве с AbbVie.

Более 1200 участников приняли участие в ключевых клинических испытаниях ATMOSPHERE® и ASCENT®, представляя крупнейшую в мире программу генной терапии. Препарат surabgene lomparvovec, используемый для субретинальной доставки, находится на пути к тому, чтобы стать первой генной терапией для лечения влажной возрастной макулярной дегенерации (влажной ВМД). Ожидается, что первые ключевые данные будут получены в четвертом квартале 2026 года. Компания REGENXBIO Inc. объявила о завершении набора участников для этих исследований, направленных на оценку эффективности и безопасности surabgene lomparvovec (сура-век, ABBV-RGX-314). Влажная ВМД является одной из основных причин потери зрения у пожилых людей. Исследования ATMOSPHERE® и ASCENT® станут важными шагами в развитии лечения этого заболевания, предоставляя пациентам новые надежды на более эффективную терапию. Программа генной терапии, которую проводит REGENXBIO, стремится определить новые стандарты лечения, потенциально улучшая качество жизни множества людей по всему миру.

Компания REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) сегодня объявила о назначении главным медицинским директором Стива Паколы, M.D. Также стоит отметить, что REGENXBIO активно развивает свою платформу NAV Technology, на основе которой уже разрабатываются несколько препаратов, находящихся на различных стадиях клинических испытаний. Совсем недавно компания сообщила о достижении значимого этапа в испытаниях препарата RGX-314, предназначенного для лечения возрастной макулярной дегенерации.

Генная терапия RGX-121 компании REGENXBIO для лечения синдрома Хантера рассматривается как ключевой катализатор, при этом одобрение FDA ориентировочно ожидается в феврале 2026 года. Недавние клинические данные показывают, что RGX-121 способна замедлять неврологическое ухудшение — важнейшую неудовлетворённую потребность, что выделяет её на фоне существующих методов лечения. Несмотря на небольшую популяцию пациентов, высокая цена и преимущество первопроходца могут обеспечить значительные доходы в случае одобрения RGX-121. Синдром Хантера (мукополисахаридоз II типа) — редкое Х-сцепленное лизосомное заболевание, вызванное дефицитом фермента идуронат-2-сульфатазы (IDS), которое преимущественно поражает мальчиков. Стандартом терапии в США остаётся ферментозаместительная терапия идурсульфазой (Elaprase), которая не проникает через гематоэнцефалический барьер и не предотвращает прогрессирование поражения центральной нервной системы. RGX-121 использует вектор AAV9 и вводится в спинномозговую жидкость для доставки функционирующего гена IDS в ткани центральной нервной системы.

FDA перенесло срок рассмотрения RGX-121 компании Regenxbio для лечения синдрома Хантера на 8 февраля 2026 года, однако сильные 12-месячные данные по суррогатным конечным точкам подтверждают его потенциал как генной терапии. Позднестадийные испытания Sura-vec при влажной форме возрастной макулярной дегенерации, реализуемые в партнерстве с AbbVie, остаются в графике с получением основных результатов в 2026 году, что усиливает ценность портфеля разработок. Недавние партнерства и сделки по роялти укрепили денежную позицию Regenxbio, продлив финансовый горизонт до начала 2027 года, несмотря на продолжающиеся расходы на НИОКР. RGX-121 предназначен для доставки функционального гена iduronate-2-sulfatase (IDS) с помощью AAV9 непосредственно в центральную нервную систему для воздействия на нейрокогнитивные проявления синдрома Хантера. В 2021 году AbbVie и Regenxbio заключили соглашение о совместной разработке и коммерциализации RGX-314 для лечения влажной ВМД и диабетической ретинопатии; сделка включала авансовый платеж в размере $370 млн и предусматривала до $1,38 млрд потенциальных этапных выплат. Regenxbio также получает роялти с продаж Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) компании Novartis, созданной на платформе NAV AAV9, что является важным источником поступлений.