Обзор акций RegenXBio (RGNX)

Regenxbio Inc. получает рейтинг "Сильная покупка" по многим причинам, некоторые из которых не связаны непосредственно с исследованиями или клиническими испытаниями. Компания имеет чрезвычайно низкую стоимость предприятия, с потенциалом снижения этой цифры до отрицательных значений после поступления запланированных выплат, связанных с достижением определенных этапов, и роялти. Regenxbio Inc. выигрывает от стратегических партнерств, включая 110 миллионов долларов от Nippon Shinyaku и 200 миллионов долларов от AbbVie, а также потенциальное увеличение роялти от Novartis. Компания продолжает развивать технологии доставки генов, сотрудничая с ведущими биотехнологическими и фармацевтическими компаниями. Regenxbio Inc. активно инвестирует в исследования для разработки новых лекарственных средств, что может значительно укрепить ее позиции на рынке.

Положительные данные биомаркеров у пациентов в возрасте от 1 до 3 лет подтверждают стабильные, устойчивые уровни микродистрофина и переноса гена во всех возрастных группах, получавших лечение. Пациент, которому было 3 года на момент введения препарата, показал уровень экспрессии в 122,3% по сравнению с контрольной группой. С использованием уникальной конструкции и активного короткого курса иммунной модификации, RGX-202 продолжает демонстрировать обнадеживающий профиль безопасности без серьезных нежелательных явлений или нежелательных явлений особого интереса. В третьей фазе испытания AFFINITY DUCHENNE® идет набор амбулаторных пациентов от 1 года и старше, с планированием подачи заявки на биологическую лицензию в середине 2026 года. REGENXBIO Inc. представила новые положительные промежуточные данные о двух дополнительных пациентах в ходе исследования фазы I/II, подтверждая эффективность генной терапии RGX-202 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Це́ль исследования — найти более эффективные методы лечения мышечной дистрофии Дюшенна, редкого наследственного заболевания, проявляющегося в раннем детстве и приводящего к прогрессирующему ухудшению мышечной функции.

REGENXBIO получит аванс в размере 110 млн долларов США, потенциальные выплаты по вехам в размере до 700 млн долларов США и значимые двузначные роялти с чистых продаж, а также возглавит производство Nippon Shinyaku возглавит коммерциализацию первых потенциальных генных препаратов для лечения мукополисахаридоза II (MPS II) и мукополисахаридоза I (MPS I) в США и Азии.REGENXBIO сохраняет права на RGX-121 Priority Review Voucher (PRV) с потенциальным ускоренным одобрением, ожидаемым в 2025 г. Идет подача BLA ROCKVILLE, Md. 14 января 2025 г. /PRNewswire/ -- REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) и Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Согласование с Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) по программе ускоренного утверждения AFFINITY DUCHENNE® и доступ к ускоренному утверждению BLA, ожидаемому в 2026 году Пивотальное исследование RGX-202 включает амбулаторных пациентов в возрасте от 1 года и старше, первый пациент дозирован Данные I/II фазы показывают, что пациенты, получающие RGX-202 превосходят показатели естественной истории болезни и установленные контрольные показатели клинических результатов Функциональные улучшения наблюдаются у всех пациентов, получавших лечение в дозе 1 и 2, через 12 и 9 месяцев соответственно Новые данные по биомаркерам подтверждают устойчивую экспрессию дифференцированного микродистрофина RGX-202 в мышцах Благоприятный профиль безопасности наблюдается при обоих уровнях дозы Нет серьезных нежелательных явлений или АЭ, представляющих особый интерес Вебкаст состоится в 8:00 a.m. today ROCKVILLE, Md.