Обзор акций RegenXBio (RGNX)

REGENXBIO объявила о заключении соглашения с Healthcare Royalty на получение недилютивного займа в форме облигаций с ограниченной ответственностью на сумму до 250 миллионов долларов. Это соглашение обеспечивает компании 150 миллионов долларов, что продлевает её финансовую устойчивость до начала 2027 года. Дополнительно REGENXBIO сохраняет возможность привлечения финансирования, включая монетизацию приоритетного ваучера на рассмотрение (PRV) и этапные платежи от компании AbbVie. Healthcare Royalty специализируется на финансировании компаний в биотехнологической и фармацевтической отраслях, предоставляя поддержку для развития перспективных продуктов и технологий. REGENXBIO, расположенная в Роквилле, занимается разработкой и коммерциализацией инновационных генотерапий и партнерством с ведущими фармацевтическими компаниями по всему миру.

Компания REGENXBIO Inc. объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло к рассмотрению заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA), стремясь к ускоренному одобрению препарата клемидсоген ланпарвовек (RGX-121) для лечения мукополисахаридоза II типа (MPS II), также известного как синдром Хантера. Ожидается, что RGX-121 станет первой генной терапией и одноразовым лечением для этого заболевания. Партнёр Nippon Shinyaku будет руководить коммерциализацией в случае потенциального одобрения, а REGENXBIO возглавит производство и управление цепочкой поставок. MPS II — это редкое генетическое заболевание, вызванное недостаточностью фермента идуронат-2-сульфатазы, что приводит к накоплению гликозаминогликанов в организме. На данный момент MPS II является неизлечимым заболеванием, и существующие методы лечения в основном направлены на облегчение симптомов.

Компания REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) сегодня объявила о презентациях на 28-й ежегодной встрече Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT), которая пройдет в Новом Орлеане с 13 по 17 мая 2025 года. На мероприятии будут представлены последние достижения компании в области генной терапии. REGENXBIO занимается разработкой методов лечения с использованием адено-ассоциированных вирусов (AAV) для доставки генов. Платформа NAV® AAV компании является ведущей в разработке новых методов лечения редких и тяжелых заболеваний.

Regenxbio Inc. получает рейтинг "Сильная покупка" по многим причинам, некоторые из которых не связаны непосредственно с исследованиями или клиническими испытаниями. Компания имеет чрезвычайно низкую стоимость предприятия, с потенциалом снижения этой цифры до отрицательных значений после поступления запланированных выплат, связанных с достижением определенных этапов, и роялти. Regenxbio Inc. выигрывает от стратегических партнерств, включая 110 миллионов долларов от Nippon Shinyaku и 200 миллионов долларов от AbbVie, а также потенциальное увеличение роялти от Novartis. Компания продолжает развивать технологии доставки генов, сотрудничая с ведущими биотехнологическими и фармацевтическими компаниями. Regenxbio Inc. активно инвестирует в исследования для разработки новых лекарственных средств, что может значительно укрепить ее позиции на рынке.

Положительные данные биомаркеров у пациентов в возрасте от 1 до 3 лет подтверждают стабильные, устойчивые уровни микродистрофина и переноса гена во всех возрастных группах, получавших лечение. Пациент, которому было 3 года на момент введения препарата, показал уровень экспрессии в 122,3% по сравнению с контрольной группой. С использованием уникальной конструкции и активного короткого курса иммунной модификации, RGX-202 продолжает демонстрировать обнадеживающий профиль безопасности без серьезных нежелательных явлений или нежелательных явлений особого интереса. В третьей фазе испытания AFFINITY DUCHENNE® идет набор амбулаторных пациентов от 1 года и старше, с планированием подачи заявки на биологическую лицензию в середине 2026 года. REGENXBIO Inc. представила новые положительные промежуточные данные о двух дополнительных пациентах в ходе исследования фазы I/II, подтверждая эффективность генной терапии RGX-202 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Це́ль исследования — найти более эффективные методы лечения мышечной дистрофии Дюшенна, редкого наследственного заболевания, проявляющегося в раннем детстве и приводящего к прогрессирующему ухудшению мышечной функции.