Обзор акций RegenXBio (RGNX)

Генная терапия RGX-121 компании REGENXBIO для лечения синдрома Хантера рассматривается как ключевой катализатор, при этом одобрение FDA ориентировочно ожидается в феврале 2026 года. Недавние клинические данные показывают, что RGX-121 способна замедлять неврологическое ухудшение — важнейшую неудовлетворённую потребность, что выделяет её на фоне существующих методов лечения. Несмотря на небольшую популяцию пациентов, высокая цена и преимущество первопроходца могут обеспечить значительные доходы в случае одобрения RGX-121. Синдром Хантера (мукополисахаридоз II типа) — редкое Х-сцепленное лизосомное заболевание, вызванное дефицитом фермента идуронат-2-сульфатазы (IDS), которое преимущественно поражает мальчиков. Стандартом терапии в США остаётся ферментозаместительная терапия идурсульфазой (Elaprase), которая не проникает через гематоэнцефалический барьер и не предотвращает прогрессирование поражения центральной нервной системы. RGX-121 использует вектор AAV9 и вводится в спинномозговую жидкость для доставки функционирующего гена IDS в ткани центральной нервной системы.

FDA перенесло срок рассмотрения RGX-121 компании Regenxbio для лечения синдрома Хантера на 8 февраля 2026 года, однако сильные 12-месячные данные по суррогатным конечным точкам подтверждают его потенциал как генной терапии. Позднестадийные испытания Sura-vec при влажной форме возрастной макулярной дегенерации, реализуемые в партнерстве с AbbVie, остаются в графике с получением основных результатов в 2026 году, что усиливает ценность портфеля разработок. Недавние партнерства и сделки по роялти укрепили денежную позицию Regenxbio, продлив финансовый горизонт до начала 2027 года, несмотря на продолжающиеся расходы на НИОКР. RGX-121 предназначен для доставки функционального гена iduronate-2-sulfatase (IDS) с помощью AAV9 непосредственно в центральную нервную систему для воздействия на нейрокогнитивные проявления синдрома Хантера. В 2021 году AbbVie и Regenxbio заключили соглашение о совместной разработке и коммерциализации RGX-314 для лечения влажной ВМД и диабетической ретинопатии; сделка включала авансовый платеж в размере $370 млн и предусматривала до $1,38 млрд потенциальных этапных выплат. Regenxbio также получает роялти с продаж Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) компании Novartis, созданной на платформе NAV AAV9, что является важным источником поступлений.

12‑месячные пивотальные данные дополнительно демонстрируют способность однократного лечения RGX‑121 улучшать исходы у пациентов с МПС II. Снижение более чем на 80% уровней D2S6 гепарансульфата (HS) в цереброспинальной жидкости (ЦСЖ), ключевого биомаркера поражения мозга при МПС II, сохранялось на протяжении 1 года. У пациентов в пивотальной части исследования отмечалось продолженное приобретение навыков либо их стабильность с учётом исходного уровня функции в течение 1 года. Первичная конечная точка — снижение уровня HS D2S6 в ЦСЖ на 16‑й неделе — достигнута; выявлена сильная корреляция с нейроразвивающими исходами через год, что поддерживает использование HS D2S6 как суррогатного биомаркера, обоснованно вероятно предсказывающего клиническую пользу. В случае одобрения RGX‑121 станет первой и единственной потенциальной однократной коммерчески доступной терапией, разработанной для прямого воздействия на основную генетическую причину синдрома Хантера. Компания REGENXBIO сообщила о новых положительных данных исследования фазы I/II/III CAMPSIITE® клемидсогена ланпарвовека (RGX‑121) для лечения пациентов с мукополисахаридозом II типа (МПС II), также известным как синдром Хантера, на Международном конгрессе по врождённым ошибкам обмена веществ (ICIEM) 2025. МПС II — редкое Х‑сцепленное рецессивное заболевание, обусловленное дефицитом фермента идуронат‑2‑сульфатазы (IDS), что приводит к накоплению гликозаминогликанов, включая гепарансульфат и дерматансульфат. Синдром Хантера преимущественно поражает мальчиков; его частота оценивается примерно как 1 случай на 100 000–170 000 новорождённых мальчиков. Стандартная терапия — внутривенная ферментзаместительная терапия идурсульфазой — ограниченно влияет на неврологические проявления из‑за слабого проникновения через гематоэнцефалический барьер.

RGX-121 может стать первой и единственной потенциальной однократной терапией, доступной на коммерческой основе, которая направлена на непосредственное устранение генетической причины синдрома Хантера, если она будет одобрена. Планы по коммерческому запуску остаются на прежнем уровне. Компания REGENXBIO планирует представить обновленные ключевые данные в ходе Международной конференции по врожденным ошибкам метаболизма (ICIEM) в сентябре 2025 года. REGENXBIO Inc. объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) увеличило срок рассмотрения заявки на получение лицензии на биологические препараты для clemidsogene lanparvovec (RGX-121) для лечения мукополисахаридоза II (MPS II), также известного как синдром Хантера. Синдром Хантера — редкое генетическое заболевание, вызванное нехваткой фермента идуронат-2-сульфатазы, что приводит к накоплению вредных молекул в организме. В настоящее время существует лишь несколько методов лечения, направленных в основном на симптоматическое облегчение.

Regenxbio (RGNX) объявила о квартальном убытке в размере $1.38 на акцию, что превысило консенсус-прогноз Zacks, который составлял $1.13. Для сравнения, год назад компания отчиталась об убытке в размере $1.05 на акцию. Regenxbio специализируется на разработке инновационных методов генной терапии. Она активно продвигает свои исследования и разработки в таких областях, как офтальмология и редкие заболевания. В прошлом году компания объявила о партнерстве с фармацевтическими гигантами для ускорения разработки и вывода на рынок своих новых продуктов.

Конструкт с включением CT-домена продемонстрировал более высокие уровни микродистрофинового белка, увеличение мышечной силы и улучшенную устойчивость к повреждениям у мышей, лишенных дистрофина. Новая генотерапия RGX-202 компании REGENXBIO является единственным микродистрофиновым конструктом, который включает CT-домен. Результаты подтверждают позитивные функциональные данные, полученные в ходе испытания RGX-202 на фазе I/II под названием AFFINITY DUCHENNE®. Генотерапия RGX-202 разрабатывается для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, тяжелого генетического заболевания, которое приводит к прогрессирующей мышечной слабости. Исследователи продолжают изучать долгосрочное воздействие терапии и готовят её к более широкой клинической оценке. REGENXBIO активно работает над дальнейшим развитием технологии для улучшения качества жизни пациентов.