Обзор акций RegenXBio (RGNX)

Конструкт с включением CT-домена продемонстрировал более высокие уровни микродистрофинового белка, увеличение мышечной силы и улучшенную устойчивость к повреждениям у мышей, лишенных дистрофина. Новая генотерапия RGX-202 компании REGENXBIO является единственным микродистрофиновым конструктом, который включает CT-домен. Результаты подтверждают позитивные функциональные данные, полученные в ходе испытания RGX-202 на фазе I/II под названием AFFINITY DUCHENNE®. Генотерапия RGX-202 разрабатывается для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, тяжелого генетического заболевания, которое приводит к прогрессирующей мышечной слабости. Исследователи продолжают изучать долгосрочное воздействие терапии и готовят её к более широкой клинической оценке. REGENXBIO активно работает над дальнейшим развитием технологии для улучшения качества жизни пациентов.

Компания REGENXBIO специализируется на генной терапии с использованием проверенной технологии AAV. Препарат RGX-121, направленный на борьбу с синдромом Хантера, находится на рассмотрении в FDA. Ожидается, что решение FDA будет принято 9 ноября 2025 года. Мы считаем, что предстоящее решение FDA представляет собой значимый катализатор для акций RGNX, предлагая привлекательную возможность для инвестиций до получения одобрения. Синдром Хантера, или мукополисахаридоз II типа, — это редкое генетическое заболевание, вызванное недостатком фермента идуронат-2-сульфатазы. В настоящее время существующие методы лечения ограничиваются поддерживающей терапией, и разработка препарата RGX-121 может значительно улучшить качество жизни пациентов. Компания REGENXBIO активно сотрудничает с медицинскими учреждениями для проведения клинических испытаний и получения дополнительных данных об эффективности и безопасности препарата.

Препарат RGX-202 демонстрирует стабильные результаты в изменении течения болезни Дюшенна. Все участники, получавшие вторую дозу, превзошли внешние контрольные группы по всем функциональным показателям. Данные биомаркеров выявили стабильное и устойчивое выражение микродистрофина и уровень трансдукции у всех участников испытаний, независимо от возраста. Новый участник, в возрасте 2 лет на момент дозирования, показал уровень экспрессии, составивший 118,6% по сравнению с контрольной группой. Профиль безопасности остается благоприятным, без зарегистрированных серьезных нежелательных явлений или событий особого внимания. Дюшеннская мышечная дистрофия — тяжелое прогрессирующее наследственное заболевание, которое чаще всего встречается у мальчиков и вызывает постепенное разрушение и ослабление мышц. Исследования показали, что более 90% пациентов с этим заболеванием не доживают до 30 лет. RGX-202 разрабатывается компанией Regenxbio, и его применение может привести к улучшению качества жизни пациентов, страдающих этим недугом.

Мероприятие с участием Аравиндана Веерапандияна, доктора медицины, главного исследователя испытания AFFINITY DUCHENNE®. Аравиндан Веерапандиян является ведущим специалистом в области неврологии и руководителем данного клинического испытания. Испытание AFFINITY DUCHENNE® направлено на изучение новых подходов к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания. Исследование проводится в сотрудничестве с несколькими медицинскими центрами и направлено на улучшение качества жизни пациентов через разработку новых терапевтических стратегий.

REGENXBIO объявила о заключении соглашения с Healthcare Royalty на получение недилютивного займа в форме облигаций с ограниченной ответственностью на сумму до 250 миллионов долларов. Это соглашение обеспечивает компании 150 миллионов долларов, что продлевает её финансовую устойчивость до начала 2027 года. Дополнительно REGENXBIO сохраняет возможность привлечения финансирования, включая монетизацию приоритетного ваучера на рассмотрение (PRV) и этапные платежи от компании AbbVie. Healthcare Royalty специализируется на финансировании компаний в биотехнологической и фармацевтической отраслях, предоставляя поддержку для развития перспективных продуктов и технологий. REGENXBIO, расположенная в Роквилле, занимается разработкой и коммерциализацией инновационных генотерапий и партнерством с ведущими фармацевтическими компаниями по всему миру.

Компания REGENXBIO Inc. объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло к рассмотрению заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA), стремясь к ускоренному одобрению препарата клемидсоген ланпарвовек (RGX-121) для лечения мукополисахаридоза II типа (MPS II), также известного как синдром Хантера. Ожидается, что RGX-121 станет первой генной терапией и одноразовым лечением для этого заболевания. Партнёр Nippon Shinyaku будет руководить коммерциализацией в случае потенциального одобрения, а REGENXBIO возглавит производство и управление цепочкой поставок. MPS II — это редкое генетическое заболевание, вызванное недостаточностью фермента идуронат-2-сульфатазы, что приводит к накоплению гликозаминогликанов в организме. На данный момент MPS II является неизлечимым заболеванием, и существующие методы лечения в основном направлены на облегчение симптомов.