Scholar Rock Holding (SRRK): обзор акций

Компания Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), глобальная биофармацевтическая компания, специализирующаяся на лечении редких и тяжелых нервно-мышечных заболеваний с использованием передовой платформы в области биологии миостатина, сообщила об одобрении Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) препарата ISEMBYLD (apitegromab-mstn). Этот препарат предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей в возрасте от двух лет и старше, которые уже получают терапию, направленную на выживание мотонейронов 2 типа (SMN2). Одобрение ISEMBYLD открывает новый подход к лечению СМА, нацеленный непосредственно на мышцы, что является важным шагом в улучшении качества жизни пациентов с этим заболеванием.

Компания Scholar Rock сообщила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло к рассмотрению повторно поданную заявку на лицензию на биологический препарат (BLA) для апитегромаба. Это исследуемое лечение компании предназначено для детей и взрослых с диагностированным спинальной мышечной атрофией. FDA установило дату принятия решения (PDUFA) на 30 сентября 2026 года. Спинальная мышечная атрофия — это редкое генетическое заболевание, которое приводит к прогрессирующей мышечной слабости и атрофии. Apitegromab, разработанный Scholar Rock, представляет собой моноклональное антитело, направленное на ингибирование миостатина, белка, который ограничивает рост мышц.

Акции компании Scholar Rock подскочили на 14% после повторной подачи заявки в FDA на лекарство от спинальной мышечной атрофии (СМА) апитегромаб, что возродило надежды на его одобрение и установило потенциальную дату принятия решения в сентябре 2026 года. Компания планирует использовать апитегромаб для лечения больных СМА, чтобы улучшить их мышечную функцию и качество жизни. Спинальная мышечная атрофия является редким генетическим заболеванием, влияющим на нервы и мышцы, приводящим к атрофии мышц и слабости, и поражает примерно 1 на 10 000 новорожденных.