Обзор акций Taysha Gene Therapies (TSHA)

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус прорывной терапии для TSHA-102, генной терапии на основе аденовирус-ассоциированного вируса (AAV), предназначенной для лечения синдрома Ретта. Эта терапия предполагает внутритекальное введение AAV9 и имеет потенциал модификации заболевания. Компания Taysha Gene Therapies, Inc., специализирующаяся на разработке генных терапий для тяжелых моногенных заболеваний центральной нервной системы, также сообщила о достижении окончательной договоренности с FDA по протоколу ключевого испытания REVEAL и плану статистического анализа (SAP), которые предназначены для поддержки планируемой подачи заявки на биологическую лицензию (BLA) для TSHA-102 после разрешения оставшихся клинических и статистических вопросов. В рамках первой части испытаний REVEAL фазы 1/2 было успешно продемонстрировано впечатляющее улучшение состояния всех 12 участников, что отражает высокий потенциал этой терапии для изменения течения заболевания. Синдром Ретта является редким генетическим неврологическим расстройством, которое в основном влияет на девочек и приводит к серьезным когнитивным и двигательным нарушениям. По оценкам, синдромом Ретта страдает одна из 10 000-15 000 девочек, и в настоящий момент существует ограниченное количество эффективных методов лечения.

Началась активация сайта для ключевого испытания REVEAL в соответствии с ранее согласованными основными элементами дизайна, после получения Письма об отсутствии возражений (NOL) от Министерства здравоохранения Канады и получения отзывов от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Ожидается, что набор пациентов начнется в четвертом квартале 2025 года. Процесс получения одобрений и согласований для проведения клинических испытаний занимает значительное время, что обусловлено строгими проверками на безопасность и эффективность. USA и Канада являются одними из мировых лидеров по количеству проводимых клинических испытаний благодаря развитой медицинской инфраструктуре и высоким стандартам исследовательской деятельности.

Недавно обнародованные данные клинических когортных исследований TSHA-102 из подростково-взрослых и педиатрических испытаний Фазы 1/2 программы REVEAL показывают результаты при применении высоких (1x10^15) и низких доз (5.7x10^14). TSHA-102 разрабатывается для лечения определённых генетических нарушений и продемонстрировала обнадеживающие результаты в снижении симптомов заболевания. Эти данные важны для понимания потенциальной эффективности и безопасного профиля препарата, что может привести к дальнейшему развитию и проведению более широких клинических испытаний. На сегодняшний день TSHA-102 предлагает новые возможности для пациентов с ограниченными вариантами лечения.

Компания Taysha Gene Therapies, Inc., занимающаяся разработкой генотерапий на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для лечения тяжелых моногенных заболеваний центральной нервной системы, объявила о цене публичного размещения 46 868 687 акций обыкновенных акций по цене $2,75 за акцию. Кроме того, для определенных инвесторов предусмотрена возможность приобретения варрантов с предварительной оплатой для покупки 25 858 586 акций по цене $2,749 за варрант. Все ценные бумаги предлагаются компанией Taysha. Taysha также предоставляет андеррайтерам 30-дневную опцию покупки до 10 909 090 дополнительных акций по цене публичного предложения, за вычетом скидок и комиссий андеррайтеров. Ожидается, что общий доход от размещения составит около $200 миллионов, за вычетом скидок андеррайтеров и других расходов на проведение размещения. Закрытие сделки ожидается около 30 мая 2025 года при соблюдении стандартных условий завершения сделки. Компания Taysha Gene Therapies была основана в 2019 году и ее штаб-квартира находится в Далласе, штат Техас. Компания активно занимается исследованиями в области генотерапии для заболеваний, которые в настоящее время не поддаются традиционным методам лечения.