Обзор акций Alnylam Pharma (ALNY)

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. («Alnylam») (Nasdaq: ALNY), ведущая компания в области терапевтических препаратов на основе РНК-интерференции (RNAi), объявила о ценообразовании по ранее анонсированному частному размещению конвертируемых старших облигаций на общую номинальную сумму 575 млн долларов США со ставкой 0,00% и сроком погашения в 2028 году («облигации»). Ценные бумаги предлагаются лицам, которые, как разумно полагается, являются квалифицированными институциональными покупателями, в соответствии с Правилом 144A Закона США о ценных бумагах 1933 года с поправками («Закон о ценных бумагах»). Alnylam базируется в Кембридже (штат Массачусетс) и торгуется на Nasdaq под тикером ALNY. В коммерческом портфеле компании — четыре RNAi‑препарата: патисеран (Onpattro), гивосеран (Givlaari), лумасеран (Oxlumo) и вутрисеран (Amvuttra).

Сильные продажи препаратов Alnylam и развитие партнерств с Regeneron и Roche подчеркивают ключевые драйверы роста в ближайшие кварталы. Alnylam Pharmaceuticals специализируется на терапиях на основе РНК-интерференции и уже вывела на рынок четыре препарата: Onpattro (патисеран), Givlaari (гивосеран), Oxlumo (люмасеран) и Amvuttra (вутрисеран). В 2023 году Roche заключила стратегическое соглашение с Alnylam по развитию и коммерциализации zilebesiran — экспериментального РНКi-препарата, нацеленного на ангиотензиноген при артериальной гипертензии. Сотрудничество с Regeneron включает программы в области системы комплемента (цемдисеран в комбинации с позелимабом) и заболеваний печени, таких как ALN‑HSD, направленный на HSD17B13.

Высокая клиническая продуктивность и сильная коммерческая реализация Alnylam продолжают подтверждать моё мнение, что это одна из лучших компаний сектора биотехнологий в целом, с устойчивыми перспективами роста выручки и прибыли. Запуск Амвуттры при кардиомиопатии, обусловленной транстиретином (TTR-CM), превзошёл первоначальные ожидания, обеспечив значительный рост выручки и укрепив её долгосрочный потенциал в сегменте терапии TTR. Хотя результаты KARDIA‑3 для зилебезирана были неоднозначными, препарат по‑прежнему обладает потенциалом многомиллиардных продаж, а портфель разработок Alnylam остаётся глубоким и многообещающим. Дополнительно: - Амвуттра (вутрисеран) — препарат на основе РНК‑интерференции, одобренный FDA в июне 2022 года для лечения полинейропатии у взрослых с наследственным ATTR‑амилоидозом; он вводится подкожно один раз в три месяца. - В области ATTR‑кардиомиопатии одобренным стандартом терапии остаётся тафамидис компании Pfizer; в октябре 2023 года FDA отказало в расширении показаний патисирана (Onpattro) на эту категорию пациентов. - Зилебезиран нацелен на ангиотензиноген (AGT) и разрабатывается для редкого дозирования (раз в 3–6 месяцев); в 2023 году Alnylam объявила о партнёрстве с Roche по его дальнейшей разработке.

Alnylam и Roche сообщили о положительных результатах исследования фазы II KARDIA‑3 для зилебезирана у пациентов с артериальной гипертензией и высоким сердечно‑сосудистым риском, что усиливает предпосылки для запуска исследования фазы III. Зилебезиран — экспериментальная терапия на основе РНК‑интерференции, нацеленная на ангиотензиноген (AGT), ключевой белок ренин‑ангиотензин‑альдостероновой системы. Ранее в программах KARDIA‑1 и KARDIA‑2 фазы II препарат показал статистически значимое снижение показателей артериального давления как в режиме монотерапии, так и на фоне стандартной терапии. В 2023 году Alnylam и Roche заключили глобальное соглашение о совместной разработке и коммерциализации зилебезирана.

Компания Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), ведущая компания в области терапий на основе РНК‑интерференции, объявила о результатах новых анализов исследования фазы 3 HELIOS‑B препарата AMVUTTRA (вутрисеран) — РНКи‑терапии, одобренной для лечения кардиомиопатии при амилоидозе, обусловленном транстиретином, дикого типа или наследственного происхождения (ATTR‑CM), у взрослых. Данные по 12‑месячному последующему наблюдению в рамках продолжающегося периода открытого продлённого применения (open‑label extension, OLE) исследования HELIOS‑B были представлены в ходе устного доклада. HELIOS‑B — рандомизированное плацебо‑контролируемое исследование фазы 3 с последующим открытым продлённым этапом, в котором оцениваются влияние вутрисерана на общую смертность и повторяющиеся сердечно‑сосудистые события, а также на функциональные показатели, включая дистанцию 6‑минутной ходьбы и качество жизни по опроснику KCCQ‑OS. Вутрисеран вводится подкожно один раз в три месяца и приводит к выраженному снижению уровня транстиретина в сыворотке крови (в среднем порядка 85–90%). Ранее AMVUTTRA была одобрена в США и Европейском союзе для лечения полинейропатии при наследственном амилоидозе, обусловленном транстиретином (hATTR), у взрослых.

Компании, занимающиеся вакцинами на основе мРНК, переоценены после пандемии и сталкиваются с научными, операционными и нормативными препятствиями, которые ограничивают привлекательность для долгосрочных инвестиций. Научные и бизнес-риски, включая проблемы с доставкой и ограниченную эффективность в отношении рака и инфекционных заболеваний, делают биотехнологические компании, сосредоточенные на мРНК, менее привлекательными по сравнению с более широкими биотехнологическими возможностями. Инвесторам, ищущим возможности для участия в этом рынке, следует обратить внимание на поставщиков, таких как Repligen, Illumina и Twist Biosciences, которые предлагают более стабильные финансовые перспективы. В последние годы вакцины на основе мРНК получили широкое распространение благодаря их успешному применению против COVID-19. Однако разработка препаратов на основе мРНК для лечения других заболеваний требует значительных инвестиций и времени. При этом компании вроде Repligen и Illumina играют ключевую роль в поддержании и развитии биотехнологической инфраструктуры.