Обзор акций Editas Medicine (EDIT)

Предклинические данные, представленные на конференциях AHA и ESGCT, демонстрируют более чем 90% снижение уровня ЛПНП у нехуманоидных приматов, что поддерживает потенциал EDIT-401 как высокоэффективной разовой терапии. Компания планирует подать заявку IND/CTA для EDIT-401 к середине 2026 года и достичь начальных данных о доказательстве концепции на людях к концу 2026 года. Продление финансовых резервов до третьего квартала 2027 года позволит продолжить развитие EDIT-401 за рамками начальных данных о доказательстве концепции на людях. Editas Medicine, Inc., инновационная компания в области генного редактирования, сосредоточенная на разработке трансформационных лекарственных средств для серьезных заболеваний, сообщила о финансовых результатах за третий квартал 2025 года и предоставила обновления по своей деятельности. Специалисты из Editas Medicine полагают, что EDIT-401 может стать прорывом в лечении гиперхолестеринемии. Компания регулярно сотрудничает с несколькими исследовательскими институтами для оптимизации своих технологий на базе CRISPR.

Генная редакция кажется отличной идеей: вместо того чтобы маскировать симптомы заболевания, мы действительно меняем гены, чтобы принести постоянные изменения, которые фактически устраняют заболевание. Платформа, используемая в настоящее время для этого, известна как Crispr. Ранее я рассказывал о двух компаниях, Crispr Therapeutics и Intellia Therapeutics, которые лицензируют и используют эту интеллектуальную собственность. Editas Medicine также является лицензиатом технологии Crispr. Однако компания потерпела неудачу дважды с лечением, нацеленным на заболевания глаз и серповидно-клеточную анемию/бета-талассемию, что негативно сказалось на ее акциях. Crispr (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) является революционной технологией, которая позволяет ученым точно редактировать ДНК и гены. В последние годы такие компании, как Crispr Therapeutics и Intellia Therapeutics, активно разрабатывают клинические приложения для технологии Crispr, уделяя особое внимание редким генетическим заболеваниям. При этом Editas Medicine сталкивается с большими вызовами, пытаясь адаптировать свои терапевтические решения к сложным генетическим заболеваниям.

Компания Editas (символ на бирже: EDIT) опубликовала отчет о прибыли 30 дней назад. Что же дальше ожидает акции компании? Editas Medicine, Inc. занимается генетической редакцией для разработки методов лечения различных болезней. Компания является одной из немногих, использующих технологии CRISPR для создания геннотерапевтических методов лечения. На данный момент акции компании котируются на NASDAQ, и в последние месяцы они подвергались значительным колебаниям из-за общей нестабильности на фондовом рынке и ожиданий инвесторов относительно новостей из отрасли биотехнологий. Editas активно ведет разработки в области лечения ретинита пигментоза и других наследственных заболеваний. Международный рынок генетической редакции ожидает значительный рост в ближайшие годы, что может повлиять на динамику курса акций компании.

Компания EDIT выбрала EDIT-401, однократную терапию редактирования генов in vivo, в качестве ведущего кандидата своего портфеля разработок для снижения риска, связанного с повышенным уровнем холестерина. Повышенный уровень липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) является установленным фактором риска сердечно-сосудистых заболеваний. Стандартные подходы к его коррекции включают статины, эзетимиб, а также ингибирование PCSK9 с помощью моноклональных антител или малых интерферирующих РНК. Однократные in vivo подходы к редактированию генов изучаются как способ долговременного снижения ЛПНП; среди наиболее исследуемых мишеней — PCSK9 и ANGPTL3, по которым в доклинических и ранних клинических исследованиях уже сообщалось об устойчивом снижении уровня холестерина.

Спустя пять месяцев после однократной дозы было достигнуто 58% среднее редактирование с использованием высокоэффективной доставки клеток-предшественников гемопоэтической системы, продемонстрировав терапевтически значимые уровни редактирования с применением клинически проверенной стратегии. Этот подход может открыть новые возможности в лечении гематологических заболеваний, таких как серповидно-клеточная анемия и другие генетические нарушения крови. Методика также подтверждена в клинических испытаниях, где показала свою безопасность и эффективность.