Обзор акций Lexeo Therapeutics, Inc. (LXEO)

Компания Lexeo Therapeutics, Inc. представила новые положительные промежуточные результаты исследования фазы 1/2 SUNRISE-FA, в котором используется препарат LX2006 для лечения пациентов с кардиомиопатией при атаксии Фридрейха. Ожидается, что ключевое регистрационное исследование LXEO по применению LX2006 для лечения атаксии Фридрейха начнется в 2026 году, а публикация данных возможна в 2027 году. Прогнозируется, что к концу 2034 года глобальный рынок лечения атаксии Фридрейха достигнет $3,49 миллиарда. Атаксия Фридрейха — это редкое генетическое заболевание, которое приводит к прогрессирующему повреждению нервной системы и может вызывать сердечные проблемы. Исследования, подобные проводимым компанией Lexeo Therapeutics, открывают возможности для разработки новых методов лечения, направленных на улучшение качества жизни пациентов. В настоящее время доступных терапий, способных вылечить атаксию Фридрейха, не существует.

Lexeo Therapeutics объявила положительные промежуточные данные по фазе 1/2 исследования LX2006 при кардиомиопатии Фридрейховой атаксии, поддерживающие переход к регистрационному исследованию. LX2006 – это экспериментальная генотерапия, разрабатываемая для лечения кардиомиопатии, связанной с Фридрейховой атаксией. Промежуточные результаты показали, что терапия безопасна и обладает благоприятным профилем переносимости у пациентов. На фоне этих данных компания планирует запустить регистрационное исследование, которое приведёт к получению разрешения на использование терапии. Фридрейхова атаксия является редким наследственным заболеванием, которое поражает нервную и сердечно-сосудистую системы. В настоящее время нет методов лечения, направленных непосредственно на причину заболевания.

Компания Lexeo Therapeutics сообщила о дополнительных согласованиях с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) по ключевому исследованию препарата LX2006, включающему в качестве сопервичного критерия оценку экспрессии белка: на основе улучшений в индексе массы левого желудочка (LVMI) у участников с аномальным LVMI в начале исследования, экспрессия фратаксина будет оцениваться на предмет любого увеличения от исходного уровня, а не по числовому порогу. Междувременный отчет о первой когорте LX2020 HEROIC-PKP2 фазы 1/2 испытания показал увеличение экспрессии белка PKP2 на 71% и 115% в первых двух биопсиях после лечения; первый участник, оцененный через шесть месяцев после дозировки, испытал снижение количества преждевременных сокращений желудочков (ПВУ) на 67%. Завершен набор второй когорты исследования LX2020 HEROIC-PKP2 фазы 1/2; промежуточные клинические данные ожидаются во второй половине 2025 года. LX2020 в целом хорошо переносится, без серьезных побочных эффектов, связанных с лечением. Компания обладает наличными средствами, их эквивалентами и инвестициями в размере 128,5 миллионов долларов, что, как ожидается, обеспечит финансирование оперативной деятельности до 2027 года. Согласно данным, по состоянию на конец 2024 года, компания также объявила о планах по увеличению инвестиций в исследования и разработки для дальнейшего изучения возможности применения генетической терапии для лечения редких сердечно-сосудистых заболеваний. В четвертом квартале 2024 года были достигнуты ключевые этапы в исследованиях, что подтверждает устойчивость разработки новых методов лечения.