Sarepta Therapeutics, Inc. – биофармацевтический гигант, работа которого направлена на создание лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний. Компания была основана в 1980 году. В основу работы организации положена собственная дифференцированная и инновационная технология, которая при взаимодействии с партнерами позволяет разрабатывать эффективные препарата широкого спектра действия.
Специалисты разрабатывают препараты, способные вылечить пациентов от следующих недугов: дистрофия Дюшенна, мышечная дистрофия конечностей, мукополисахаридоз типа IIIA и прочие заболевания, которые связаны с центральной нервной системой. На данный момент компания имеет более 40 программ, находящихся на разных стадиях исследования. В частности, Sarepta Therapeutics специализируется на разработках в области генетической медицины.
Производят выведенные специалистами медикаменты компании-партнеры. Реализуются препараты на территории США и за рубежом через сторонних дистрибьютеров. Главный офис компании размещен в Кембридже. Акции можно приобрести на бирже NASDAQ. Над разработкой лекарственных препаратов трудятся 700 сотрудников.
